Nuova tecnologia consente agli scienziati di colpire l'HIV, le cellule tumorali
Sommario:
Le cellule T, in un certo senso, sono i cavalieri bianchi che pattugliano il tuo flusso sanguigno.
E una recente svolta potrebbe aiutare a rafforzare i poteri di queste guardie biologiche.
Pubblicità PubblicitàI ricercatori dell'Università della California, San Francisco (UCSF) hanno annunciato lunedì di essere stati in grado di modificare parti importanti delle cellule T, cambiando il modo in cui reagiscono al virus HIV e alle proteine nelle cellule tumorali.
Dr. Alexander Marson, un UCSF Sandler Fellow e autore senior del nuovo studio pubblicato online negli Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze, ha dichiarato a Healthline che il metodo utilizzato dalla sua squadra è considerato "una rivoluzione nell'editing del genoma". "
Fino ad ora, i metodi relativamente nuovi, Clustered Shortly Palindromic Repeats (CRISPR) e Cas9, Clustered Regularly Interspaced, rimasero un mistero pratico.
Cas9, un enzima programmabile, funziona come "forbice" legandosi e dividendo parti aperte del DNA di una cellula.
Questo metodo consente agli scienziati di tagliare e incollare nuove informazioni nel genoma di una cellula.
Pubblicità PubblicitàPer mostrare il potenziale di funzionamento di questi metodi, il team di Marson si è concentrato su funzioni facilmente accessibili della membrana esterna di una cellula T.
"Abbiamo passato l'anno scorso e mezzo cercando di ottimizzare l'editing in celle T funzionali", ha affermato. "Esistono molte potenziali applicazioni terapeutiche e vogliamo essere certi che stiamo guidando il più duramente possibile. "
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Alterazione delle capacità di una cellula T
Quando funzionano correttamente, le cellule T possono attaccare anomalie nel corpo, come virus o batteri, per mantenerti sano.
Ma nei disturbi autoimmuni, come la sclerosi multipla e l'artrite reumatoide, queste cellule vanno in tilt e attaccano i tessuti sani.
Pubblicità PubblicitàInventata all'Università della California, Berkeley nel 2012, la tecnica CRISPR / Cas9 ha dato ai biologi molecolari la possibilità di modificare a basso costo il DNA per una varietà di abilità terapeutiche.
Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi. Modificare le loro informazioni genetiche è come sostituire la spada di un cavaliere con una spada laser.
Nel caso più recente, il laboratorio UCSF è stato in grado di disabilitare una proteina chiamata CXCR4 che può essere sfruttata dall'HIV. Questa proteina di superficie può consentire al virus di infettare cellule T sane e causare AIDS.
PubblicitàIn un altro caso, i ricercatori sono stati in grado di arrestare la proteina PD-1, un bersaglio caldo nel campo dell'immunoterapia del cancro. Il PD-1 funziona come un freno alle cellule T e le cellule tumorali sono brave a sfruttarlo.
I ricercatori sperano di poter un giorno rimuovere le cellule T da un paziente, modificare il loro DNA secondo necessità e impiantarle nuovamente nella persona senza che le cellule influenzino la salute genetica della futura prole di una persona.
Pubblicità Pubblicità"Questa è la visione", ha detto Marson.
Finora, i ricercatori sono stati in grado di utilizzare l'elettroporazione, che utilizza l'elettricità per rendere più permeabile la membrana protettiva di una cellula. Ciò ha permesso ai ricercatori di infiltrarsi in una combinazione di proteine Cas9 e un acido ribonucleico a guida singola (RNA), una molecola vitale per la composizione genetica di tutti gli esseri viventi.
Usando questa tecnica, i ricercatori hanno modificato con successo CXCR4 e PD-1 e poi hanno estratto quelle celle modificate per la ricerca. L'obiettivo è utilizzare questi tipi di cellule per nuove terapie contro l'HIV e le cellule tumorali.
PubblicitàQuesta nuova ricerca, oltre a ulteriori informazioni su CRISPR / Cas9, fa parte di uno sforzo congiunto dei ricercatori dell'Università di Berkeley, della UCSF e della Stanford University, nota come Innovative Genomics Initiative.
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Pubblicità PubblicitàUn nuovo strumento con nuove preoccupazioni
Mentre le nuove scoperte possono un giorno portare a terapie efficaci, CRISPR e Cas9 sono nuovi strumenti in biologia molecolare.
Hanno suscitato entusiasmo e hanno sollevato preoccupazioni su quanto rapidamente sono stati abbracciati e su come vengono utilizzati.
Dalla sua scoperta nel 2012, le domande di brevetto e i finanziamenti relativi alla ricerca CRISPR sono notevolmente aumentati da istituzioni mediche come il Massachusetts Institutes of Technology (MIT), secondo la rivista Nature.
Il suo fascino è che è economico - meno di $ 100 in forniture - e un modo relativamente semplice per sondare l'intero genoma di un organismo. Questo ha molti dubbi sulla sicurezza e sull'etica del suo utilizzo.
In aprile, i ricercatori cinesi hanno pubblicato un articolo che spiega come sono stati in grado di utilizzare le tecniche CRISPR / Cas9 per modificare gli embrioni umani. Hanno sfiorato le preoccupazioni etiche usando le uova fecondate da due spermatozoi che non potevano dare origine a un parto vivo.
Marson ha detto di essere eccitato per i progressi ma allenta l'eccitazione, conoscendo le preoccupazioni che lo circondano.
C'è un "terreno ben battuto" che impianta cellule T modificate nei pazienti, e le aziende stanno attualmente lavorando per garantire la sua sicurezza, ha detto.
"Voglio essere chiaro: non stiamo cercando di ingegnerizzare geneticamente i bambini", ha detto Marson. "Penso che i linfociti T modificati con CRISPR finiranno per entrare nei pazienti, e sarebbe sbagliato non pensare ai passi che dobbiamo compiere per arrivare là in modo sicuro ed efficace. "
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