Le cellule staminali adulte potrebbero invertire la cardiopatia avanzata

Abbiamo sentito dire da anni che le scoperte nella ricerca sulle cellule staminali rivoluzioneranno il modo in cui i medici trattano le malattie croniche. Ma cosa ci vorrà per trasformare queste promesse in realtà e quanto siamo vicini ai nuovi trattamenti con le cellule staminali?

In un'intervista esclusiva con Healthline, il Dr. Silviu Itescu, CEO di Mesoblast, ha spiegato come la sua compagnia di medicina rigenerativa sta lavorando per dare sollievo a chi soffre di insufficienza cardiaca congestizia, morbo di Crohn, artrite reumatoide e altre condizioni che utilizzano cellule staminali.

pubblicità Pubblicità

Itescu è diventato il capo dell'immunologia dei trapianti presso la Columbia University nel 1996 ed è ancora all'avanguardia nella ricerca nel suo campo. Nel 2001, il suo gruppo aveva dimostrato in uno studio preclinico che utilizzava ratti che alcune cellule staminali adulte provenienti dal midollo osseo potevano essere utilizzate per riparare il cuore. Nel 2013, Itescu ha ricevuto l'inaugurale Key Innovator Award dal Pontificio Consiglio della Cultura del Vaticano per il suo lavoro sulla terapia con cellule staminali adulte.

Mesoblast utilizza le cellule precursori mesenchimali, o MPC, per riparare i cuori danneggiati, controllare il diabete e offrire sollievo a chi soffre di altre malattie infiammatorie.

Le cellule vengono estratte dal midollo osseo di donatori giovani e sani. In un laboratorio, i magneti separano queste una-su-100.000 cellule dalle altre. Successivamente, sono purificati e cresciuti in un mezzo. Entro due mesi, alcune migliaia di cellule prelevate da un singolo donatore si moltiplicano a miliardi.

pubblicità

Le cellule hanno la capacità di riconoscere lesioni e infiammazioni facendo affinare le secrezioni dalle cellule danneggiate. Le cellule staminali finora non sembrano provocare una risposta immunitaria e quindi possono essere utilizzate da destinatari non collegati, offrendo loro una qualità unica e immediatamente disponibile.

Per saperne di più: Injected Stem Cells Repair Heart Attack Damage »

PubblicitàPubblicità

Trattamento di Crohn, diabete, artrite reumatoide

Entro la fine di quest'anno, Mesoblast si aspetta di avere prove di fase 3 in tutti e quattro i suoi aree terapeutiche chiave: malattie cardiache e vascolari, malattie immunologiche e infiammatorie, malattie ortopediche della colonna vertebrale e malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).

La ricerca più promettente di Mesoblast si concentra sulle terapie per chi soffre di insufficienza cardiaca congestizia. Il partner di Mesoblast per lo sviluppo e la commercializzazione, Teva Pharmaceuticals, sta reclutando 1, 700 pazienti in più sedi negli Stati Uniti che soffrono di insufficienza cardiaca di classe II e III.

I risultati di uno studio di Fase II a 60 pazienti hanno mostrato quello di 15 pazienti con insufficienza cardiaca trattati con la dose più alta di MPC (150 milioni) con una singola iniezione nel cuore, nessun ospedalizzazione era necessaria per insufficienza cardiaca e nessun morti avvenute durante tre anni di seguito.Una prova simile è prevista per pazienti ancora più malati con insufficienza cardiaca di IV classe che sono attualmente su un dispositivo ventricolare sinistro assistito.

In sostanza, questi sono "i più malati degli ammalati", disse Itescu. Alcuni potrebbero essere in attesa di trapianti di cuore, ma i cuori dei donatori sono rari. Alcuni possono essere così malati che un trapianto non è possibile.

Gli studi di Fase 3 su larga scala costano molto, ha detto Itescu, da $ 100 a $ 200 milioni.

Pubblicità Pubblicità

Itescu ha affermato che nessuna azienda può fare da solo. La sua azienda pubblica ha stretto partnership non solo con Teva ma anche con JCR Pharmaceuticals, un'azienda giapponese, e Lonza, leader mondiale nel settore biologico. Itescu ha anche incontrato la scorsa settimana il primo ministro giapponese.

Mesoblast riceverà anche incentivi dal Consiglio per lo sviluppo economico di Singapore.

"L'unico modo per ottenere la tecnologia delle cellule staminali sul mercato è un approccio rigoroso che costa un sacco di soldi", ha affermato Itescu.

Pubblicità

Per saperne di più: Le cellule staminali utilizzate per riparare i danni dell'intestino IBD »

La benedizione della FDA è necessaria

L'approvazione della FDA per la terapia con cellule staminali è ciò che è più urgente per spostare il campo in futuro, ha affermato il dott. Jeremy Rich, presidente del dipartimento di biologia delle cellule staminali e medicina rigenerativa presso la Cleveland Clinic.

Pubblicità La pubblicità

La terapia basata sulle cellule è ancora agli inizi, ha detto, e la FDA non ha preso molte decisioni su come regolarla. Ciò rende il processo difficile per le caute compagnie farmaceutiche.

"Quello che ci manca in questo momento è il successo in un punto in cui la FDA dice:" Ecco qui, questo sarà approvato ", ha detto Rich a Healthline. "Abbiamo bisogno di più esperienza su come fornire (cellule staminali) e su come portarli nel posto giusto. Avremo bisogno di alcune persone altamente qualificate che possano fare le iniezioni di cuore correttamente? Oppure un cardiologo fuori strada può fare lo stesso livello di assistenza di qualità. È ancora non risolto. "

Ha detto che Mesoblast sta facendo la cosa giusta usando la sua proprietà intellettuale per rispondere a un bisogno urgente, per il quale i farmaci standard non hanno un grande impatto.

Pubblicità

Infatti, mentre "le cellule sono macchine complicate", potrebbero essere l'unica soluzione per i malati gravi, ha detto Rich.

"È un cambio di paradigma che la compagnia farmaceutica deve accettare", ha affermato Itescu.

Pubblicità Pubblicità

Rich ha detto che altre società stanno tentando di fare lo stesso lavoro di Mesoblast e la FDA è stata molto proattiva nel lavorare con loro. "Si trovano su una curva di apprendimento proprio come noi", ha detto, "non è tanto un problema di scontro, è un problema in cui nessuno ha il livello di esperienza per sapere cosa è sicuro ed efficace su questi temi. "

Ha detto che una società con sede a Cleveland chiamata Athersys sta lavorando in collaborazione con Cleveland Clinic e Case Western Reserve University per sviluppare un trattamento con cellule staminali per le persone con sclerosi multipla (SM).

Per saperne di più: Le cellule staminali aiutano i topi con condizioni simili alla MS a camminare di nuovo »

Rich ha ipotizzato che, alla fine, le grandi case farmaceutiche acquisiranno aziende che portano con successo sul mercato i trattamenti con cellule staminali perché sarà meno costoso per loro rispetto costruire la propria infrastruttura.

"È come prendere una nave da crociera gigantesca e dire loro che dobbiamo cambiare totalmente la loro direzione e andare in un modo diverso. Non hanno le mappe per attraversare quelle secche di roccia ", ha detto." Quello che sanno come fare lo fanno davvero bene. Sono riluttanti ad andare troppo oltre. “