Nuovo trattamento con Anemia falciforme
Sommario:
Circa 100.000 persone negli Stati Uniti sono affette da anemia a cellule falciformi.
Ma non ci sono stati nuovi trattamenti per la malattia del sangue ereditaria da decenni - fino ad ora.
Pubblicità PubblicitàL'US Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente approvato Endari (L-glutamine orale in polvere), che è stato creato per le persone con anemia falciforme, dai 5 anni in su.
I ricercatori sperano che il farmaco possa ridurre le gravi complicanze associate al disturbo.
L'anemia falciforme colpisce principalmente gruppi minoritari.
PubblicitàUno su 13 bambini afro-americani nasce con tratto falciforme.
Questo è il gene associato alla malattia, hanno riportato i Centri per la prevenzione e il controllo delle malattie negli Stati Uniti (CDC).
Pubblicità PubblicitàQuelli con questa condizione hanno un'emoglobina anormale o cellule a forma di falce.
Quelle cellule possono causare blocchi di sangue a organi e tessuti, dolore debilitante e complicanze potenzialmente letali.
Le persone con anemia falciforme hanno un'aspettativa di vita media di 40 a 60 anni.
Un cambio di gioco falciforme?
Fino all'approvazione di Endari, è stato approvato un solo farmaco per le persone affette da questa malattia, ha affermato il dott. Richard Pazdur, direttore facente funzione dell'Ufficio di prodotti per l'ematologia e l'oncologia presso il Centro per la valutazione e la ricerca in materia di droga della FDA..
Tiffany Rattler, un membro del consiglio della non profit SOS Parent and Guardian Support Group con sede in Texas, è stata felice di sapere che la malattia ha finalmente una nuova opzione terapeutica.
Pubblicità Pubblicità"Questo è uno sviluppo estremamente significativo, poiché le persone che convivono con questa particolare condizione cronica hanno avuto solo un'opzione terapeutica approvata in precedenza", ha detto Rattler a Healthline.
Come altre condizioni croniche, un trattamento di taglia unica non si adatta a tutte le cellule falciformi.
"Più opzioni di trattamento modificanti la malattia sono disponibili, più è probabile che vedremo miglioramenti nei risultati di salute e nella qualità della vita per le persone che vivono con anemia falciforme", ha detto Rattler.
PubblicitàIl fatto che il farmaco sia o meno una scelta terapeutica ideale dipende dal paziente, ma il farmaco fornisce almeno alle persone un'altra opzione, ha aggiunto Rattler.
"Se la comunità medica continua ad investire risorse nella ricerca basata sull'evidenza di queste terapie e continua a sostenere l'educazione e la consapevolezza condividendo i risultati con il pubblico, possiamo continuare a migliorare la vita delle persone con anemia falciforme," lei disse.
AdvertisementAdvertisementDr. James G. Taylor VI, direttore del Centro per l'anemia falciforme presso l'Università della Medicina Howard University, è ottimista riguardo al farmaco ma ha delle riserve.
"La mia più grande delusione per gli studi che hanno portato all'approvazione della FDA è che non sono ancora stati pubblicati nella letteratura medica.Questa informazione è fondamentale per medici come me che potrebbero prescriverlo ai pazienti", ha detto a Healthline.
Il farmaco sembra avere una base razionale per prevenire complicazioni, ma ci sono risultati limitati dallo studio di fase III e non sono pubblicati. Detto questo, il farmaco potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti affetti dalla malattia che si trovano di fronte a una carenza di medici qualificati e costi sconcertanti per il trattamento, ha detto Taylor.
PubblicitàRisultati migliori su Endari
Endari è stato studiato in uno studio randomizzato di persone con anemia falciforme, di età compresa tra 5 e 58 anni.
Tutti i partecipanti allo studio hanno avuto due o più crisi dolorose nell'arco di 12 mesi prima di arruolarsi nello studio.
PubblicitàPubblicitàLe persone sono state assegnate a prendere Endari o un placebo. Gli scienziati li hanno monitorati nel corso di 48 settimane.
I ricercatori hanno scoperto che le persone a cui è stato somministrato Endari hanno avuto meno visite ospedaliere per il dolore, meno ricoveri per il dolore correlato alla malattia e soggiorni ospedalieri più brevi.
Hanno anche notato che l'8% dei partecipanti che hanno assunto Endari ha sperimentato una sindrome toracica acuta - una grave complicanza della malattia - rispetto al 23% nel gruppo placebo.
Come parte della sua approvazione, Endari ha ricevuto la classificazione come farmaco orfano, una designazione che significa che il suo scopo è quello di trattare le malattie rare, che lo qualifica per alcuni incentivi allo sviluppo.
Emmaus Medical, Inc. produce il farmaco.
La FDA ha notato che costipazione, tosse, nausea, mal di testa, dolore addominale, dolore alle estremità, mal di schiena e dolore al torace sono effetti collaterali comuni del farmaco.
