Cancro esperti con terapia genica
Sommario:
Una nuova e rivoluzionaria terapia contro il cancro è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA).
Kymriah è la prima terapia genica per la leucemia disponibile negli Stati Uniti.
PubblicitàAdvertisementÈ un'immunoterapia CAR-T (chimer antigen receptor T cell), progettata per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL), una forma grave di cancro nei bambini e nei giovani adulti.
ALL è un tumore potenzialmente fatale del sangue e del midollo osseo.
Il National Cancer Institute stima che ci siano 3, 100 persone con meno di 20 anni diagnosticate ogni anno.
PubblicitàLa terapia CAR-T è stata sperimentata dal Dr. Carl June presso l'Università della Pennsylvania, che ha lavorato al trattamento per quasi tre decenni.
Come funziona Kymriah
A differenza di altri trattamenti anticancro come la chirurgia, la chemioterapia e le radiazioni, Kymriah usa il sistema immunitario del corpo per combattere il cancro.
Kymriah lavora attraverso un processo di raccolta delle cellule di un paziente - in particolare le cellule T che funzionano come parte del sistema immunitario - e modificandole geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
Le cellule T modificate sono progettate per includere i recettori chimerici dell'antigene, che prendono di mira le cellule delle leucemie.
Una volta completato questo processo, le cellule modificate vengono reinfuse nel corpo del paziente.
"[L'approvazione] è di trasformazione per i pazienti oncologici pediatrici e la ricerca sul cancro in generale. L'uso della terapia genica per riprogrammare ed educare le cellule immunitarie di un paziente a bersagliare, attaccare ed eliminare il cancro è un approccio brillante, e siamo molto incoraggiati che sia stato approvato dalla FDA per i bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta (ALL), "Ramy Ibrahim, vice presidente dello sviluppo clinico presso l'Istituto di Parker per l'immunoterapia contro il cancro, ha detto a Healthline.
Un trattamento costoso
La procedura è personalizzata per l'individuo.
Pubblicità PubblicitàCome tale, ha limitazioni sul prezzo e la portata della sua produzione.
La terapia viene concessa in licenza e introdotta sul mercato dalla società farmaceutica Novartis.
La società prevede di rendere Kymriah disponibile per circa 30 ospedali entro la fine dell'anno.
PubblicitàIl prezzo della terapia viene taggato a circa $ 500.000.
Viene anche con alcuni potenziali rischi potenziali.
Pubblicità PubblicitàCAR-T può portare a una condizione pericolosa per la vita nota come sindrome da rilascio di citochine e gravi eventi neurologici.
Quindi, gli ospedali e le cliniche che offrono Kymriah dovranno avere certificazioni speciali.
Per ora, è approvato solo per l'uso su TUTTI.Non può essere usato per trattare una miriade di altre forme mortali di cancro … ancora.
PubblicitàTuttavia, l'approvazione di Kymriah fa ben sperare per il futuro della terapia genica nel trattamento di altre forme di cancro.
"Inizio del viaggio"
Dr. Len Lichtenfeld, vice capo ufficiale medico dell'American Cancer Society, è entusiasta dell'approvazione della droga, ma ha alcune riserve.
Pubblicità Pubblicità"Questa non è la risposta definitiva al trattamento del cancro. Questa è scienza elegante. I ricercatori hanno svolto un lavoro eccezionale. C'è ancora molto lavoro da fare ", ha detto Lichtenfeld a Healthline.
Per ora, Kymriah è disponibile solo per una piccola sottosezione di pazienti oncologici. Anche allora, è prescritto solo come ultima risorsa quando altre forme di trattamento hanno fallito.
"Siamo all'inizio del viaggio", ha detto Lichtenfeld. "Siamo lontani dalla fine. “
