La terapia genica rende gli impianti cocleari molto più efficaci
Sommario:
Un team di scienziati dell'Università del New South Wales (UNSW) in Australia ha trovato un modo di utilizzare gli elettrodi negli impianti cocleari per applicare una terapia genica mirata e ricrescere i nervi uditivi danneggiati nell'orecchio. La loro ricerca è stata pubblicata oggi in Science Translational Medicine.
La perdita dell'udito è il tipo più comune di perdita sensoriale, che colpisce uno su cinque adulti adulti. Per molti, un apparecchio acustico è sufficiente per correggere la loro menomazione. Per i casi più gravi di perdita dell'udito, può essere necessario un impianto cocleare.
pubblicità PubblicitàMa gli impianti non ripristinano l'intera gamma dell'udito. "Le persone con impianti cocleari fanno bene a capire il linguaggio, ma la loro percezione del tono può essere scarsa, quindi spesso perdono la gioia della musica", ha detto in un comunicato stampa l'autore dello studio senior Gary Housley, un professore all'UNSW.
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Il problema
Esistono molti tipi di perdita dell'udito, a seconda di dove si verifica il danno sul percorso tra l'orecchio e il cervello. Nel caso di persone con impianti cocleari, il danno uditivo si verifica all'interno dell'orecchio stesso, nella coclea. La coclea è rivestita da migliaia di minuscoli peli che vibrano quando rilevano le onde sonore, quindi trasmettono un segnale alle cellule nervose da trasportare al cervello. Queste cellule sono molto sensibili e possono morire per qualsiasi numero di cause.
Ci sono anche celle vicine che svolgono un ruolo importante nell'udire, e anche loro muoiono facilmente. Fanno sostanze chiamate neurotrofine, proteine che supportano le cellule nervose e permettono loro di crescere. Quando queste cellule muoiono, le cellule nervose che inviano segnali al cervello perdono la loro rete di supporto. Affamato di neurotrofine, anche le cellule nervose muoiono.
Un impianto cocleare prende il posto delle cellule che rilevano il suono nell'orecchio. Ha un microfono per raccogliere il suono e un processore per suddividere il suono in canali, con un'enfasi sulle lunghezze d'onda del suono che corrispondono al parlato. Quindi proietta una serie di elettrodi in profondità nella coclea, avvicinandosi alle cellule nervose che trasmettono il segnale al cervello.
Pubblicità PubblicitàTuttavia, c'è ancora una lacuna e le cellule nervose hanno ancora subito danni a causa della mancanza di neurotrofine. Questi problemi limitano la sensibilità del suono per chi indossa l'impianto cocleare.
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La soluzione
All'inizio la soluzione per la perdita dell'udito sembrava semplice: ricrescere le cellule nervose perse. Quindi la squadra ha usato le cavie per scoprire come.
Ma far crescere le cellule nervose non è un compito facile. Semplicemente facendo il bagno al cervello dei porcellini d'India nelle neurotrofine potrebbe causare un aumento incontrollabile di tutti i tipi di cellule nervose, il che potrebbe causare convulsioni, psicosi o peggio alle cavie.Avevano bisogno che le neurotrofine si presentassero solo all'interno delle cellule nervose che erano già state danneggiate, il che significava che le cellule dovevano creare le stesse neurotrofine.
Ciò richiedeva la terapia genica, che avrebbe consentito agli scienziati di fornire una sezione di DNA a ogni singola cellula dando istruzioni su come produrre neurotrofine. Un modo in cui il DNA può essere convinto a entrare in una cellula consiste nello zappare la membrana cellulare con una corrente elettrica.
Pubblicità PubblicitàE una cavia che ha appena ricevuto un impianto cocleare ha dozzine di elettrodi che producono elettricità collocati proprio accanto alle cellule nervose in questione.
"Nessuno aveva provato a utilizzare l'impianto cocleare per la terapia genica", ha detto Housley. "Con la nostra tecnica, l'impianto cocleare può essere molto efficace per questo. "
La soluzione era perfetta. Gli scienziati hanno iniettato il loro cocktail di DNA nelle cavie, quindi hanno usato un breve impulso di elettricità dall'impianto cocleare per scioccare le cellule nervose che trasportano il suono - e solo quelle cellule nervose - nell'accettare le nuove istruzioni del DNA.
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Il risultato
Come previsto, le cellule danneggiate hanno iniziato a produrre le proprie neurotrofine. Con il loro rifornimento ripristinato, le cellule nervose hanno iniziato a ricrescere e creare nuove connessioni tra gli elettrodi nell'impianto. Le cavie non udenti che avevano ricevuto la terapia genica avevano gruppi nervosi portatori di suoni che erano il 40% più grandi delle cavie che non avevano avuto la procedura. Le cellule nervose danneggiate persino rigenera la loro mielina, una guaina grassa che protegge le cellule nervose e migliora la loro capacità di condurre segnali elettrici.
Pubblicità PubblicitàDue settimane dopo il trattamento, gli scienziati hanno testato l'udito delle cavie misurando l'attività cerebrale. I risultati sono stati drammatici. Le cavie a cui era stata somministrata la terapia genica avevano l'udito che era quasi sensibile come le cavie che non avevano mai perso l'udito in primo luogo.
La produzione di neurotrofine è diminuita dopo alcuni mesi dal decadimento del DNA donato, ma con i segnali acustici in arrivo per mantenerli attivi, le cellule nervose sono rimaste forti.
Questo potrebbe cambiare tutto per le persone che indossano impianti cocleari.
Pubblicità"Pensiamo che sia possibile che in futuro questo rilascio di geni aggiunga solo pochi minuti alla procedura di impianto", ha detto il primo autore del documento, Jeremy Pinyon, in un comunicato stampa. "Il chirurgo che installa il dispositivo inietterebbe la soluzione di DNA nella coclea e quindi genererà impulsi elettrici per attivare il trasferimento del DNA una volta inserito l'impianto. "
Gli impulsi elettrici utilizzati per eseguire la procedura di terapia genica sono maggiori rispetto alla tolleranza raccomandata per gli impianti cocleari, ma una scarica di elettricità per pochi secondi probabilmente causerebbe pochi problemi rispetto al potenziale beneficio dell'udito ripristinato.
Pubblicità PubblicitàQuesta tecnica apre anche la strada alla terapia genica mirata per trattare altri disturbi, come il morbo di Parkinson, per i quali un paziente potrebbe anche ricevere un impianto bionico.
"Il nostro lavoro ha implicazioni ben oltre i disturbi dell'udito", ha detto in un comunicato stampa il coautore Matthias Klugmann, professore associato presso la UNSW School of Medical Sciences. "La terapia genica è stata suggerita come un concetto di trattamento anche per devastanti condizioni neurologiche e la nostra tecnologia fornisce una nuova piattaforma per un trasferimento genico sicuro ed efficiente in tessuti delicati come il cervello. "
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