Nuovo farmaco per autismo: risultati promettenti
Sommario:
Attualmente non esistono farmaci approvati dalla FDA per trattare i sintomi principali del disturbo dello spettro autistico (ASD).
Ma le nuove scoperte pubblicate negli Annali della Neurologia Clinica e Traslazionale possono aiutare ad aprire la porta a nuove opzioni terapeutiche, facendo luce sulle cause alla base dell'ASD.
Pubblicità PubblicitàNella sperimentazione clinica di fase I / II presso la facoltà di medicina dell'Università della California di San Diego (UCSD), i ricercatori hanno valutato gli effetti di un farmaco chiamato suramin nei bambini con ASD.
Dieci ragazzi con autismo, di età compresa tra 5 e 14 anni, hanno preso parte a questo studio in doppio cieco, controllato con placebo.
Cinque ragazzi hanno ricevuto una singola iniezione di suramina, mentre i restanti cinque hanno ricevuto placebo.
PubblicitàTutti e cinque i partecipanti che hanno ricevuto suramin hanno mostrato miglioramenti temporanei ma promettenti nella loro lingua e comportamento, senza riportare effetti collaterali gravi.
"Non avevamo alcuna aspettativa che ci sarebbero stati esiti statisticamente significativi nei comportamenti di base in tutti e cinque i bambini", il Dr. Robert Naviaux, primo autore e professore di medicina, pediatria e patologia a UCSD, ha detto a Healthline. "Con nostra sorpresa, abbiamo scoperto che il bambino medio nel gruppo Suramin ha avuto un miglioramento di 1. 6 punti nei suoi punteggi di confronto ADOS [Autism Diagnostical Observation Schedule] dopo sei settimane, mentre il gruppo placebo non ha avuto cambiamenti. “
"Per dirla in un contesto," ha aggiunto, "il disturbo dello spettro autistico è definito come avere un punteggio ADOS tra 7 e 10, con 10 è il più alto. Il bambino medio nel nostro studio aveva un punteggio ADOS di 8. 6. Poi, dopo sei settimane, la media era di 7. 0. "
Tra i partecipanti che hanno ricevuto suramin, gli autori dello studio hanno trovato cambiamenti nel linguaggio, nella comunicazione sociale, comportamenti ripetitivi, capacità di coping, calma e concentrazione.
Ad esempio, due ragazzi non verbali trattati con il farmaco hanno pronunciato le prime frasi complete della loro vita circa una settimana dopo aver ricevuto le iniezioni.
Questi effetti si sono esauriti dopo diverse settimane, suggerendo che potrebbero essere necessarie più dosi del farmaco.
Per sapere se questi risultati possono essere riprodotti in sicurezza, sono necessari studi di follow-up più ampi.
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Far luce sulle cause
Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC), l'ASD colpisce 1 su 68 bambini nella Stati Uniti.
Ha un'unica causa nota, che pone barriere allo sviluppo di trattamenti.
Pubblicità"Una delle cose che è tornata in campo è che c'è così tanta eterogeneità, tanta differenza, da una persona all'altra", il Dr. Andrew Zimmerman, un neurologo pediatrico della University of Massachusetts Medical School, ha detto a Healthline."È stato difficile studiare perché non puoi ridurlo a categorie semplici. Ci sono enormi sovrapposizioni da un paziente all'altro, ma ci sono diverse caratteristiche cliniche, caratteristiche biochimiche e caratteristiche genetiche. "
Ha suggerito che i risultati dello studio Suramin di Naviaux potrebbero aiutare i ricercatori a superare questa eterogeneità, fornendo informazioni su come si sviluppa l'ASD.
Pubblicità PubblicitàNaviaux afferma che per alcuni bambini, l'ASD risulta da una sindrome metabolica trattabile causata da un'anormale persistenza della risposta al pericolo cellulare (CDR).
Il CDR è una reazione naturale che le cellule devono ferire o stressare. Fa indurire le loro membrane e limita le loro interazioni con altre cellule, finché la minaccia percepita non è passata.
Il CDR può a volte rimanere bloccato, facendo sì che le cellule agiscano come se fossero in pericolo, anche dopo che la minaccia iniziale è passata. Questo potrebbe contribuire allo sviluppo di molte malattie croniche, tra cui l'ASD, ha detto Naviaux.
PubblicitàIl CDR è mantenuto da un meccanismo noto come segnalazione purinergica, che si verifica quando piccole molecole si legano ai recettori purinergici, fungendo da segnale di allarme.
La Suramina è un farmaco anti-purinergico che impedisce a queste molecole di legarsi ai recettori purinergici, mettendo fine al CDR.
Pubblicità PubblicitàGli effetti positivi che suramin ha avuto su bambini e giovani con ASD conferiscono sostegno alla teoria di Naviaux secondo la quale la risposta anormale al pericolo cellulare gioca un ruolo nella malattia.
"Ci sono molte tracce su cui le persone stanno lavorando, e questa è una traccia molto eccitante", ha osservato Zimmerman. "Penso che questa sia una nuova era nell'osservare le connessioni metaboliche della cellula. "
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È necessaria una ricerca in corso
Per valutare gli effetti di dosi multiple di suramin su un periodo più lungo, Naviaux prevede di condurre un follow-up più ampio studi.
"Dovremo fare la prossima prova con 40-60 bambini in un paio di siti diversi", ha detto. "Quello sarà sia uno studio di sicurezza che di efficacia. Vedremo da 40 a 60 bambini e ci porremo la domanda: tre dosi di suramin somministrate in tre mesi sono sicure ed efficaci nel trattare i sintomi principali dell'autismo? "
Prima che Naviaux possa iniziare lo studio, ha bisogno di ottenere finanziamenti.
Suramin è un farmaco a basso costo che difficilmente raccoglierà grandi profitti per le aziende farmaceutiche che di solito finanziano sperimentazioni sui farmaci.
"Normalmente, la grande industria farmaceutica sostiene le decine di milioni di dollari che costa per gli studi clinici perché sono quelli che beneficeranno dopo l'approvazione della FDA", ha osservato Naviaux. "Ma noi non abbiamo questo. In effetti, con le basse dosi che usiamo, potremmo in teoria trattare un bambino di 8 anni per un intero anno con un suramin di $ 27. "
Il primo processo di Naviaux fu finanziato in gran parte attraverso donazioni filantropiche. Sospetta che il prossimo processo si baserà anche sul supporto di base.
A lungo termine, spera che questa ricerca possa aiutare a informare strategie di trattamento sicure ed efficaci, non solo per l'autismo ma anche per molte altre condizioni di salute.
"Ciò che apprendiamo dall'autismo ci fornisce anche importanti informazioni sulla biologia profonda e su altre malattie complesse croniche, come la sindrome da stanchezza cronica, il disturbo da stress post-traumatico, il disturbo depressivo maggiore e molti altri", ha detto.
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