Sclerosi multipla: le cellule staminali possono essere un nuovo trattamento
Sommario:
- Inserisci le cellule staminali
- Trattamento per altre malattie
- Rischio vs Ricompensa
- Guardando al futuro
Venti anni fa, il dott. Alan Tyndall, un reumatologo dell'Ospedale universitario di Basilea, in Svizzera, si trovò di fronte a dare a una madre di 37 anni una diagnosi severa.
Lo scleroderma, la malattia autoimmune che pompa il collagene in eccesso nel corpo, stava trasformando le sue arterie polmonari in pietra.
Pubblicità PubblicitàLa malattia sarebbe mortale. Perfino un trapianto di polmoni non può salvarla.
Così Tyndall e i suoi colleghi, incluso l'ematologo Dr. Alois Gratwohl, hanno elaborato un piano audace.
Hanno ragionato che poiché la radice del problema era il malfunzionamento delle cellule immunitarie, forse quelle cellule dovrebbero essere annientate.
PubblicitàIn altre parole, hanno deciso di distruggere di proposito il sistema immunitario della donna.
Naturalmente, non potevano eliminare il sistema immunitario offensivo e lasciarla senza difese contro le infezioni future. Dovrebbero ricostruirlo da zero.
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Inserisci le cellule staminali
Ecco dove entrano le cellule staminali ematopoietiche o ematopoietiche della donna.
< ! --3 ->Queste cellule si trovano nel midollo osseo e producono ogni giorno miliardi di nuove cellule del sangue, compresi i globuli bianchi che combattono le infezioni.
I medici hanno somministrato farmaci che hanno convinto queste cellule fuori dal midollo e nel sangue, dove potrebbero essere raccolte e conservate al di fuori del suo corpo.
Dopo quattro giorni di chemioterapia, hanno reintrodotto queste cellule nel sangue della donna, "come gli ingegneri che arrivano dopo un bombardamento su una città", ha detto Tyndall a Healthline.
Pubblicità PubblicitàIl concetto è identico ai trapianti di midollo osseo per la leucemia e altri tumori del sangue, ha detto Tyndall. Infatti, lui ei suoi colleghi sono stati ispirati dai rapporti secondo cui tali trapianti eseguiti per tumori stavano anche chiarendo i disordini autoimmuni in pazienti con entrambe le malattie.
La loro mossa audace ha dato i suoi frutti. Lo scleroderma della donna non si è solo fermato, ma il suo corso è stato in qualche modo invertito.
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PubblicitàTrattamento per altre malattie
Da allora, le versioni di questa terapia, spesso indicate come trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), sono stati testati in pazienti con sclerosi multipla (SM), lupus, artrite reumatoide (RA) e altre malattie autoimmuni.
Nonostante il nome, "le cellule staminali non sono l'agente terapeutico", ha detto Tyndall. Invece, aiutano il corpo a rimbalzare dal trattamento intenso.
Pubblicità PubblicitàL'anno scorso, i risultati di uno studio preliminare di HSCT su 151 pazienti con SM hanno mostrato che la terapia inverte effettivamente la disabilità in circa la metà del gruppo di studio.
Questi risultati sono promettenti, ma i ricercatori non sanno perché il trattamento funzioni in alcuni pazienti e non in altri.
In una revisione del 2011 dei pazienti europei che avevano ricevuto HSCT per malattie autoimmuni negli ultimi 15 anni, Tyndall ha scoperto che circa i due terzi non rispondevano al trattamento, o rispondevano e quindi recidiva.
PubblicitàIl miglior candidato per questo trattamento potenzialmente tossico è un paziente con una prognosi infausta i cui organi non sono ancora troppo danneggiati, ha detto Tyndall. Secondo la Multiple Sclerosis Society, i giovani che hanno ricevuto meno trattamenti tendono a fare meglio nei trial HSCT.
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Pubblicità PubblicitàRischio vs Ricompensa
Ci sono gravi rischi per questo trattamento, inclusa l'infezione e lo sviluppo di malattie autoimmuni secondarie.
La mortalità correlata al trattamento è stata del 20% in alcuni studi, anche se tale rischio sta diventando meno comune in quanto i ricercatori diventano più prudenti su quali pazienti arruolare negli studi.
Il rischio acuto deve essere valutato rispetto ai rischi a lungo termine della malattia stessa, che, scrive Tyndall nel suo articolo di revisione, è difficile da fare senza molti dati provenienti da molti studi randomizzati, che non sono ancora disponibili.
La scarsità di dati tempera l'entusiasmo della comunità scientifica per il trapianto.
"È qualcosa che deve essere fatto nella clinica durante gli studi clinici per dimostrare realmente se questo è qualcosa che funzionerà per una grande popolazione", ha detto a Healthline Kent Fitzgerald del California Institute for Regenerative Medicine.
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Guardando al futuro
Come molte potenziali terapie con cellule staminali, HSCT mostra ipoteticamente un grande potenziale in futuro.
Venti anni dopo il trattamento di Tyndall della donna con sclerodermia, l'HSCT rimane un trattamento relativamente radicale e non è disponibile al di fuori degli studi preliminari.
Poiché si tratta di un trattamento diverso dallo sviluppo di farmaci tradizionali, Fitzgerald ha affermato che i paradigmi di screening della sicurezza dovrebbero essere sviluppati da zero.
Tuttavia, ha detto, è una linea di ricerca in cui la comunità crede.
L'aspetto più eccitante è che per la prima volta in alcuni pazienti è stata raggiunta un'autentica eradicazione dell'autoimmunità. Dr. Alan Tyndall, Ospedale universitario di Basilea, Svizzera Recentemente, la British Broadcasting Corporation ha descritto le storie di successo di numerosi pazienti sottoposti a HSCT per la SM e ne ha seguiti altri che attualmente stanno seguendo la terapia.
"L'aspetto più eccitante è che per la prima volta in alcuni pazienti è stata raggiunta un'autentica eradicazione dell'autoimmunità," seguita dalla guarigione di alcuni tessuti danneggiati, ha detto Tyndall.
Ha anche notato che la giovane donna che sta affrontando la morte per sclerodermia sta ancora bene e vive una "vita quasi normale. “
