La droga promette di prevenire il diabete di tipo 1

Sete estrema, minzione frequente, mancanza di energia, persino incoscienza - i segni premonitori del diabete di tipo 1 possono essere gravi.

Ma al di sotto di tutto, i meccanismi che causano l'attacco del corpo alle proprie cellule produttrici di insulina nel pancreas sono stati un mistero.

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"Per molto tempo, non abbiamo davvero saputo cosa sia successo in quel tessuto durante il diabete autoimmune", ha detto il dott. Paul Bollyky, Ph. D., assistente professore di malattie infettive alla Stanford University School of Medicina, ha detto a Healthline.

In un nuovo studio, pubblicato oggi sul Journal of Clinical Investigation, Bollyky e i suoi colleghi hanno fornito una visione migliore di ciò che accade nel pancreas durante il diabete di tipo 1.

Allo stesso tempo, hanno identificato un potenziale modo per prevenire questa malattia permanente - a condizione che il farmaco usato nello studio si riveli altrettanto efficace nelle persone come nei topi.

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Come inizia il diabete

Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule del corpo. In questo caso, sono le cellule beta del pancreas, un organo situato dietro la parte inferiore dello stomaco.

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Le celle beta vengono trovate, insieme ad altri tipi di cellule, in gruppi chiamati isolotti. Le cellule beta producono insulina, che consente all'organismo di regolare il suo uso di glucosio.

Prima che si sviluppino i sintomi del diabete di tipo 1, alcune cellule immunitarie migrano verso le isole. Inizialmente, le cellule immunitarie migratorie si siedono vicino alle isole senza causare alcun danno.

Ad un certo punto iniziano ad attaccare le cellule beta. Le ragioni di questo cambiamento non sono completamente note. Tuttavia, una volta iniziato l'attacco, continua a funzionare.

Alla fine, una quantità sufficiente di cellule beta produttrici di insulina viene distrutta per la comparsa dei sintomi del diabete di tipo 1, compresi i livelli elevati di zucchero nel sangue.

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Targeting di una molecola

In questo studio, i ricercatori hanno identificato una sostanza essenziale per la progressione dall'infiltrazione delle cellule immunitarie alla piena -blown tipo 1 diabete.

La sostanza ha inizialmente attirato la loro attenzione durante uno studio precedente, che prevedeva l'esame di tessuti pancreatici donati a una banca di tessuti istituita dalla Juvenile Diabetes Research Foundation.

"Abbiamo esaminato questi tessuti da donatori cadaverici umani", ha detto Bollyky, "e abbiamo scoperto che nei pazienti diabetici di tipo 1 di recente insorgenza avevano questa molecola chiamata ialuronano che si trovava intorno alle loro isole, nei luoghi in cui il loro sistema immunitario era attaccando le loro isole. "

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Nel nuovo studio, il tessuto pancreatico dei topi che sviluppava il diabete di tipo 1 sembrava simile ai campioni di banca di tessuti umani.

"Si scopre che [i topi] ottengono la stessa cosa. Hanno questo acido ialuronico nei siti di attacco autoimmune ", ha detto Bollyky. "Questo è ciò che ci ha davvero dato l'idea di prendere di mira quella molecola - targeting hyaluronan - per vedere se possiamo prevenire l'autoimmunità. "

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Arresto del diabete prima che inizi

La presenza di ialuronano vicino alle isole non è sufficiente per confermare il suo ruolo nel diabete di tipo 1. Per questo, i ricercatori dovevano dimostrare che il blocco degli effetti dell'acido ialuronico poteva fermare il diabete di tipo 1 nelle sue tracce.

Per raggiungere questo obiettivo, i ricercatori si sono rivolti a un farmaco chiamato hymecromone, o 4-methylumbelliferone (4-MU in breve), che è noto per bloccare la produzione di ialuronano nel corpo.

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Questo farmaco è già prescritto nei paesi europei e asiatici per gli spasmi causati da calcoli biliari e viene persino approvato per l'uso nei bambini.

"Se questo fosse un tribunale e stessimo cercando di condannare questa molecola di causare - o contribuire a - la progressione del diabete autoimmune", ha detto Bollyky, "quello che ti aiuta a rendere questa convinzione è il fatto che questo un farmaco che blocca la produzione di acido ialuronico previene fondamentalmente il diabete autoimmune in due diversi modelli di topo. "

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Un gruppo di topi ha richiesto solo una settimana di assunzione del farmaco.

L'altro ha richiesto un trattamento continuo. Se hanno smesso di prendere il farmaco, questi topi hanno sviluppato rapidamente il diabete di tipo 1.

Ancora bisogno di test nelle persone

Affinché questo tipo di farmaco funzioni nelle persone, tuttavia, deve essere somministrato presto nella vita di un bambino - prima che troppe cellule beta siano danneggiate.

"Hai una finestra di opportunità in cui potresti potenzialmente fare questa diagnosi e trattare le persone", ha detto Bollyky, "ed è proprio quello che stiamo cercando di fare. "

Sono già disponibili test di screening in grado di identificare i bambini a rischio di sviluppare il diabete di tipo 1. Questi sono basati su autoanticorpi nel sangue che indicano che il sistema immunitario è innescato per attaccare le cellule beta.

Hai una finestra di opportunità in cui potresti potenzialmente fare questa diagnosi e trattare le persone ed è proprio quello che stiamo cercando di fare. Dr. Paul Bollyky, Ph. D., Scuola di Medicina dell'Università di Stanford

Anche se un gruppo di topi aveva solo bisogno di un trattamento a breve termine, Bollyky immagina che nelle persone "questo farmaco potrebbe essere somministrato come un farmaco di mantenimento, dove qualcuno che l'autoanticorpi positivo potrebbe prenderlo e impedirebbe loro di contrarre il diabete. "

Una pillola giornaliera per la vita può sembrare molto, ma le persone con diabete di tipo 1 già richiedono più iniezioni di insulina al giorno per controllare il loro livello di zucchero nel sangue.

Prima che il farmaco possa essere usato nelle persone, tuttavia, deve ancora essere testato in studi clinici e approvato dalla Food and Drug Administration.

Nonostante questi ostacoli normativi, Bollyky è ottimista riguardo al potenziale della droga.

"È una droga vecchia di 40 anni e ha un curriculum molto lungo e, per essere onesti, noioso, in termini di complicazioni ed effetti collaterali", ha detto Bollyky, "vale a dire, non causa molti “