Neonati con tumore: nuovo trattamento sperimentale
Sommario:
Un trattamento sperimentale ha salvato la vita a due bambini con leucemia difficile da trattare.
I due bambini di 11 e 16 mesi hanno subito una remissione completa del cancro entro 28 giorni dal trattamento.
Pubblicità PubblicitàDiagnosticata con leucemia linfoblastica acuta delle cellule B (ALL), entrambi i bambini avevano esaurito tutte le altre opzioni di trattamento.
ALL è un tipo di cancro aggressivo che inizia nei globuli bianchi immaturi chiamati linfociti. Senza trattamento, TUTTI possono essere fatali entro pochi mesi.
Secondo l'American Cancer Society, i bambini con ALL B-cell che hanno un'età compresa tra 1 e 9 hanno tassi di guarigione migliori. I bambini sotto 1 anno tendono ad avere una prospettiva più povera.
PubblicitàI due bambini sottoposti al trattamento sperimentale sono stati entrambi senza cancro per più di un anno.
La ricerca è stata pubblicata su Science Translational Medicine.
PubblicitàPubblicitàPer saperne di più: Meno bambini muoiono di cancro anche se più bambini hanno la malattia »
Come funziona il trattamento a cellule T
Quando altri metodi come la chemioterapia non funzionano, c'è un nuovo trattamento per la leucemia che comporta l'uso di cellule T di un paziente.
I linfociti T vengono rimossi e manipolati con i recettori dell'antigene chimerico (CAR) che li istruiscono ad attaccare TUTTE le cellule. Quindi vengono restituiti al sangue del paziente.
Tuttavia, la maggior parte dei bambini durante il loro primo anno non ha sviluppato abbastanza cellule T sane.
Dr. Waseem Qasim, professore di terapia cellulare e genica al Great Ormond Street Institute of Child Health, all'University College di Londra, e ai suoi colleghi, ha voluto trovare una soluzione a questo problema.
Pubblicità PubblicitàNon riuscendo ad avere abbastanza cellule T dai bambini, decisero di usare il sangue del donatore.
Attraverso l'editing genetico, hanno creato cellule T funzionali che potevano eludere gli attacchi del sistema immunitario in destinatari ineguagliati.
Le cellule T sono state quindi infuse nel sangue dei bambini.
PubblicitàDue mesi dopo la procedura, un bambino ha sviluppato una lieve malattia del trapianto contro l'ospite nella pelle. Si è chiarito dopo un trapianto di midollo osseo e un trattamento con steroidi. L'altro bambino non ha avuto complicazioni.
È la prima volta che i medici curano il cancro con cellule T alterate da un donatore.
Pubblicità PubblicitàI medici hanno dimostrato che è possibile creare terapie universali o "pronte all'uso" da cellule T alterate del donatore.
L'esperimento potrebbe portare a grandi progressi in TUTTO difficile da trattare.
Per saperne di più: nonostante la battuta d'arresto, il trattamento CAR-T va avanti »
PubblicitàLa promessa di cellule T
disponibili senza necessità di abbinare i pazienti con donatori, i pazienti potrebbero essere trattati di più in modo rapido e più efficiente.
"Le cellule T ingegnerizzate sono la storia più importante nelle leucemie e linfomi difficili da trattare", ha detto l'oncologo dott. Jack Jacoub in un'intervista a Healthline.
Pubblicità Pubblicità"Sono stati fatti molti progressi in questo tipo di trattamento. È un'area che ha ottime promesse e deve assolutamente essere presa in considerazione ", ha detto Jacoub, direttore dell'oncologia toracica presso il MemorialCare Cancer Institute presso l'Orange Coast Memorial Medical Center in California.
"Questo tipo di leucemia linfoblastica è una pessima malattia", ha aggiunto. "C'è spesso poco da perdere. Questo è il caso di questi due bambini. Sono stati forniti terapia su base compassionevole. Tutte le altre terapie fallirono, quindi non c'era nulla da perdere. Avrebbero ceduto a questa malattia. "
" Gli autori del documento suggeriscono che ci sono dei limiti nell'ottenere linfociti nei pazienti giovani. Hanno un sistema immunitario meno maturo. Non hanno abbastanza cellule T, e questo è un problema ", ha detto Jacoub.
"Gli autori implicano che non è necessario andare al paziente o avere un donatore. Non abbiamo bisogno di entrambi i percorsi ", ha spiegato.
Per saperne di più: Progressi riportati in nuovi trattamenti per le persone con linfoma »
Prossimi passi per i ricercatori
" In questi due bambini hanno dimostrato di poterlo fare ", ha detto Jacoub. "Sono solo due [pazienti] e ci hanno provato perché non c'era nient'altro. Ma non è nemmeno una struttura di prova di fase I. "
Jacoub nota che il documento è stato pubblicato su una piccola rivista che potrebbe non essere ampiamente accettata in tutto il campo dell'ematologia. È abbastanza certo, tuttavia, che questo documento è sul radar degli scienziati coinvolti nel campo.
Degna di nota è anche la piccola dimensione del campione.
"Non sappiamo come faranno i prossimi pazienti. Questa è solo un'osservazione, ma eccitante da ampliare ", ha affermato.
Jacoub suggerisce la necessità di una maggiore collaborazione con istituzioni più grandi con infrastrutture di ricerca, più di questi tipi di pazienti e l'esperienza per gestire questa malattia.
"Se andrà alla fase I, il processo è un grande passo avanti. Dovrà coinvolgere più di un'istituzione. Al momento, è solo un'osservazione di due pazienti. Non ci affretteremo a provare a farlo ora, ma è così che iniziano le cose ", ha detto.
Con più controllo scientifico e supervisione - se possiamo riprodurlo - potrebbe essere enorme. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer InstituteJacoub vede molto potenziale in questo tipo di trattamento. Ma c'è ancora molta strada da fare.
"Il processo U. K. dovrebbe essere riproducibile negli Stati Uniti per vedere se questo è fattibile. Con più controllo scientifico e supervisione - se possiamo riprodurlo - potrebbe essere enorme. Le barriere sarebbero superate ", ha detto. "Stanno prendendo la tecnologia disponibile qualche passo in più. La tecnologia è lì. Se fosse davvero un effetto reale e potesse essere riprodotto in diversi contesti e paesi, potrebbe portare a opzioni terapeutiche ampiamente disponibili.Se questa osservazione potrebbe essere riprodotta con precisione, probabilmente lo sapremo nei prossimi due anni. È così che si muove velocemente questo campo. "
Jacoub ha detto che questa è una notizia eccitante per i pazienti e le loro famiglie.
"Non è ampiamente disponibile o lo standard attuale di cura. Ma le famiglie di questi pazienti sono generalmente esperti di medicina ", ha detto.
È tutto per le famiglie che lo fanno crescere con i loro medici.
"Va bene se il medico non ha visto questo rapporto pubblicato. Le copie di questo diario potrebbero non andare ovunque. Di solito queste cose accadono in collaborazione. Le e-mail agli scienziati e alle istituzioni iniziano discussioni. Quindi dovrebbero sicuramente tirarlo su. “
