Gleevec: Cancer Wonder Drug?
Sommario:
È una droga che tiene in vita le persone con leucemia mieloide cronica.
I ricercatori ora stanno solo grattando la superficie del potenziale di Gleevec e di altri farmaci come questo.
Pubblicità PubblicitàPrima del 2001, meno di 1 persona su 3 con leucemia mieloide cronica (LMC) sopravvisse più di cinque anni dopo la diagnosi.
Poi, arrivò Gleevec.
Gleevec è un marchio per imatinib mesilato. È un inibitore della tirosin-chinasi (TKI).
PubblicitàL'U. S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco come trattamento mirato per la LMC nel 2001.
Il trattamento per la LMC non è stato più lo stesso da allora.
Pubblicità PubblicitàUno studio di follow-up di 10 anni ha mostrato che l'83% delle persone che usano il farmaco sono sopravvissuti a 10 anni, alcuni ben oltre il segno del decennio. Lo hanno fatto senza effetti tossici inaccettabili.
Quando a Bharat Shah di Atlanta, Ga., Fu diagnosticata la LMC, la sua aspettativa di vita era tra sei mesi e tre anni. Quindi, si è iscritto a una sperimentazione clinica per Gleevec.
Ora, 17 anni dopo, sta ancora andando forte. Ha detto a NBC News che continua a prendere la pillola quotidiana.
A parte un piccolo gonfiore intorno agli occhi, non ha altri effetti collaterali.
Se confrontato con i farmaci chemioterapici più duri, Gleevec ha dimostrato di produrre meno effetti collaterali più lievi.
Ingerire una pillola è anche più facile per i pazienti rispetto alle iniezioni o alle lunghe infusioni.
Potrebbe rivelarsi un trattamento di trasformazione per altri tumori e altri tipi di malattie.
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PubblicitàCome Gleevec assume CML
Dr. Sean Fischer è un medico oncologo ed ematologo presso il Providence Saint John's Health Center in California.
Definisce Gleevec una rivoluzione rivoluzionaria per il trattamento della CML.
Pubblicità PubblicitàFischer ha spiegato che le tirosina chinasi sono proteine che inviano segnali dalla superficie di una cellula al suo nucleo. Questo è necessario per la normale funzione e divisione cellulare. Ma certe tirosina chinasi sono un problema.
"Nel caso della LMC, una tirosina chinasi chiamata tirosina chinasi ABL, generata da una caratteristica specifica dell'anomalia cromosomica della LMC chiamata cromosoma Philadelphia, è costitutivamente attiva, producendo la malattia", ha detto a Healthline.
Questi farmaci hanno il potenziale per portare alla remissione di quella che prima era una forma mortale di leucemia. Il dott. Sean Fischer, il centro sanitario di Providence Saint John'sGleevec e altri farmaci simili inibiscono questa tirosina chinasi.
Pubblicità"Questi farmaci hanno il potenziale per portare alla remissione di quella che prima era una forma mortale di leucemia", ha detto Fischer.
Dr. David S. Snyder, FACP, direttore associato del Dipartimento di Ematologia e Trapianto di cellule ematopoietiche a City of Hope in California, è specializzato in CML.
Pubblicità PubblicitàÈ stato coinvolto nella ricerca clinica di Gleevec e di altri TKI per molti anni.
Ha detto a Healthline che il recente rapporto pubblicato su The New England Journal of Medicine conferma la risposta positiva a Gleevec nella maggior parte dei pazienti con LMC. La maggior parte raggiunge una cura funzionale della LMC.
Snyder ha detto che ci sono due punti di nota.
"Non tutti i pazienti rispondono adeguatamente e potrebbero dover essere salvati con più potenti TKI di seconda o terza generazione [e. g. nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib] ", ha spiegato.
"In secondo luogo, fortunatamente non ci sono stati effetti avversi tardivi gravi e inattesi osservati nei pazienti trattati con Gleevec. Ciò contrasta con l'esperienza con altri TKI, che sono stati associati a gravi eventi tromboembolici, in particolare ponatinib, ma anche nilotinib e dasatinib, versamenti pleurici e altri effetti cardiaci ", ha continuato Snyder.
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Potenziale nel trattamento di altri tumori
La ricerca indica che imatinib è efficace anche nel trattamento di altri tumori.
Questo include alcune forme di leucemia linfatica acuta (ALL) nei bambini.
Secondo Snyder, Gleevec ha come bersaglio il driver patogeno della CML. Ma non è tutto ciò che fa. Inoltre inibisce altre chinasi tirosina.
Ciò lo rende utile nel trattamento di altre neoplasie. Questi includono la leucemia eosinofila cronica e tumori stromali gastrointestinali (GIST).
"Altri tumori che sono guidati da tirosina chinasi targetizzabili possono anche essere curabili con Gleevec", ha detto Snyder.
Ha anche notato che ci sono molti altri TKI in fase di sviluppo, o già approvati, per trattare alcune di queste malattie, incluso un sottogruppo di tumori polmonari.
"Ci sono oltre 90 tirosine chinasi note negli esseri umani", ha spiegato Snyder.
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Altre malattie
Snyder ha detto che ci sono stati altri effetti inaspettati e potenzialmente benefici noti per Gleevec.
"Ad esempio, Gleevec può aiutare a migliorare il controllo del diabete di tipo 2 in alcuni pazienti, forse diminuendo la resistenza all'insulina", ha detto.
Secondo Fischer, ci si concentra sull'uso di questo tipo di farmaci per combattere la malattia non maligna.
Nilotinib, che è un TKI simile a Gleevec, è anche usato per trattare la LMC. Si è scoperto che influenza l'attività nella malattia di Parkinson, un disturbo neurologico del movimento.
"Questa eccitante scoperta ha richiesto ulteriori ricerche per valutare appieno il potenziale impatto di questo farmaco nel morbo di Parkinson. Anche l'Alzheimer, un'altra condizione neurologica progressiva che causa la demenza, è stata abbastanza attuale ", ha detto Fischer.
Ha detto che è dovuto alla scoperta della mutazione genetica in alcuni anziani. Potrebbe proteggerli dallo sviluppo della demenza di Alzheimer.
"In un recente studio pubblicato negli Atti della National Academy of Sciences, Gleevec è stato notato per imitare gli effetti della mutazione protettiva. Questa osservazione è servita come modello per ulteriori studi e lo sviluppo di tali farmaci per combattere la demenza di Alzheimer ", ha detto Fischer.
"La piattaforma per terapia mirata per il trattamento di condizioni non maligne continua ad evolversi. Il potenziale per scoperte è estremamente eccitante ", ha detto.
