MS progressiva primaria: ricerche future e studi clinici
Sommario:
La sclerosi multipla (SM) è una condizione autoimmune cronica. Si verifica quando il corpo inizia ad attaccare se stesso. Gli attuali farmaci e trattamenti sono focalizzati sui tipi di SM recidivanti e non su MS a progressione primaria (PPMS). Gli studi clinici vengono costantemente tenuti per aiutare a capire meglio la PPMS e per trovare nuovi trattamenti efficaci.
Quali sono i diversi tipi di SM?
I quattro principali tipi di SM sono:
- Sindrome clinicamente isolata (CIS)
- SM recapsing-remitting (RRMS)
- SM primario-progressivo (PPMS)
- SM secondario-progressivo (SPMS)
Questi tipi di MS sono stati creati per aiutare i ricercatori medici a classificare i partecipanti di studi clinici con sviluppo della malattia comparabile. Questo aiuta i ricercatori a valutare quanto è efficace e sicuro un certo farmaco o trattamento senza l'utilizzo di un gran numero di partecipanti.
Cos'è il PPMS?
La PPMS è la forma più rara di SM, che colpisce solo il 10% di tutte le persone con diagnosi di SM. La maggior parte dei tipi di SM si verificano quando il sistema immunitario attacca la guaina mielinica. La guaina mielinica è una sostanza grassa e protettiva che circonda i nervi del midollo spinale e del cervello. Quando questa sostanza viene attaccata, provoca infiammazione. La PPMS include danni ai nervi e tessuto cicatriziale sulle aree danneggiate. Questa malattia disturba il processo di comunicazione nervosa, causando un modello imprevedibile di sintomi e progressione della malattia.
Trattamento PPMS
Il trattamento della PPMS è più difficile di RRMS e include l'uso di terapie immunosoppressive. Queste terapie offrono solo un aiuto temporaneo. Possono essere tranquillamente utilizzati ininterrottamente per alcuni mesi fino a un anno alla volta.
Mentre la FDA ha approvato oltre una dozzina di farmaci per tipi di MS recidivanti, non tutti sono per i tipi progressivi. Questo perché i farmaci che modificano la malattia (DMD) vengono somministrati continuamente e spesso hanno effetti collaterali intollerabili. Lesioni demielinizzanti e danni ai nervi possono anche essere trovati in pazienti con PPMS. Queste lesioni sono altamente infiammatorie e possono causare danni alla guaina mielinica. Non è chiaro in questo momento se i farmaci che riducono l'infiammazione possano rallentare forme progressive di SM.
Prove cliniche PPMS
Una priorità chiave per i ricercatori è l'apprendimento di più sulle forme progressive di SM. I nuovi farmaci devono passare attraverso rigorosi test clinici prima che la FDA li approvi.La maggior parte delle sperimentazioni cliniche dura da 2 a 3 anni. Tuttavia, poiché la ricerca su PPMS è limitata, sono necessari studi più lunghi per questo tipo di SM.
Si stanno facendo più studi sui tipi di SM recidivanti perché è più facile giudicare l'efficacia del farmaco sulle ricadute.
La maggior parte dei produttori di farmaci non può permettersi di ospitare lunghi test clinici. Questo è il motivo per cui solo una manciata di questi è stata fatta su PPMS.
Sono attualmente in corso i seguenti test clinici PPMS. Per un elenco completo degli studi clinici sulla SM, consultare il sito Web della National MS Society.
Idebenone (Catena / Raxone)
L'Istituto Nazionale di Disturbi neurologici e ictus sta invitando alcuni partecipanti a una sperimentazione clinica di fase II. Lo studio valuterà l'effetto di Idebenone sui pazienti con PPMS. I ricercatori stanno somministrando ai pazienti il farmaco o un placebo nel corso di un anno. Finora non sono stati trovati risultati conclusivi sull'efficacia del farmaco.
Ocrevus (Ocrelizumab)
Il produttore di farmaci svizzero Roche ha riportato risultati positivi negli studi clinici di fase II e III, denominati ORATORIO, di pazienti con PPMS nel gennaio 2016. Questo è il primo farmaco a mostrare risultati efficaci sia progressivi che recidivanti tipi di SM in uno studio clinico. Il farmaco è stato in grado di arrestare la progressione dei sintomi in PPMS di circa il 25%. L'ocrelizumab ha approvato la FDA come trattamento per la SM recidivante e primaria progressiva nel marzo 2017. Gli studi clinici di fase III confrontano la sicurezza e l'efficacia del nuovo trattamento rispetto all'attuale trattamento standard. Mentre è stato approvato per l'uso negli Stati Uniti, le prove continuano in attesa di approvazione in Europa.
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries sponsorizza uno studio nel tentativo di stabilire prove per il potenziale trattamento con laquinimod in pazienti con PPMS.
Fampridine
L'University College di Dublino sta reclutando i partecipanti per esaminare l'effetto del trattamento con la fampridina in pazienti con SM secondaria progressiva (SPMS) o SM progressiva primaria (PPMS) con disfunzione dell'arto superiore.
Ricerca sui PPMS
La National MS Society sta promuovendo ricerche in corso per trovare le differenze tra PPMS e altri tipi di SM. L'obiettivo è creare un trattamento di successo per PPMS. Ospedali, università e altre organizzazioni in tutti gli Stati Uniti lavorano continuamente per saperne di più su PPMS e SM in generale. Chiedete al vostro medico sulle ultime sperimentazioni cliniche e sulle ricerche che potrebbero essere di vostro beneficio.
