Sclerosi multipla e trattamenti russi

Hai qualche desiderio di viaggiare in Russia?

Potresti avere la sclerosi multipla.

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Le persone con sclerosi multipla (SM) negli Stati Uniti e in Canada sono in viaggio in Russia per un trattamento sperimentale che è una potenziale cura per la malattia.

Tuttavia, ci sono ancora numerosi rischi coinvolti.

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è una terapia per la SM che, in molti casi, ha dimostrato di arrestare la progressione della malattia con un singolo trattamento.

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Tuttavia, in Nord America, la procedura è ancora considerata sperimentale e non è ampiamente disponibile. È anche costoso.

Il richiamo di una cura

Per gli individui che affrontano una vita potenziale di SM, il fascino di una cura all'estero è allettante.

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Secondo Bruce Bebo, vicepresidente esecutivo della ricerca presso la National Multiple Sclerosis Society, il trattamento HSCT è promettente. Ma avverte che non ci sono ancora studi clinici rigorosi su di esso per valutare i reali rischi e benefici.

La SM è una malattia autoimmune demielinizzante in cui il sistema immunitario del corpo inizia ad attaccare la mielina, l'isolamento protettivo del sistema nervoso.

Questi attacchi causano cicatrici (sclerosi) che portano a una serie di sintomi neurologici da tremori e perdita della vista, a difficoltà con la parola.

Viene tipicamente diagnosticato in individui di età compresa tra 20 e 40 anni.

L'HSCT è una procedura complessa che richiede un trapianto di midollo osseo simile a quello usato dagli oncologi per alcuni tumori del sangue.

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Il trattamento è un tentativo di "riavviare" il sistema immunitario e impedirgli di attaccare il cervello e il midollo spinale.

"Un modo per pensarci è che stai rieducando e creando un nuovo sistema immunitario", ha detto Bebo a Healthline. "Sembra che in molti casi quando lo fai, quel nuovo sistema immunitario apprende che il sistema nervoso centrale non è più pericoloso e non lo attacca più. "

Come funziona il trattamento

Nella prima fase del trattamento HSCT, la chemioterapia viene utilizzata per stimolare la produzione di cellule staminali del midollo osseo e promuovere il loro rilascio nel flusso sanguigno. Questo sangue viene quindi estratto e immagazzinato.

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Al paziente viene quindi somministrata una forte dose di più chemioterapia, più spesso in ambiente ospedaliero, per un massimo di 11 giorni.

Durante quel periodo, le cellule immunitarie sono drammaticamente indebolite o uccise del tutto.

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Infine, le cellule staminali conservate del paziente vengono reinfuse nel corpo, imparando a lasciare intatto il sistema nervoso.

Il processo può essere faticoso.

I pazienti devono assumere antibiotici per combattere le infezioni mentre il loro sistema immunitario viene soppresso.

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Devono anche rimanere in ospedale per settimane alla volta mentre il loro sistema immunitario ricostruisce.

Uno studio recente ha affermato che la degenza ospedaliera media dopo l'infusione delle cellule staminali è durata tra 10 e 160 giorni.

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Potrebbe essere un piccolo prezzo da pagare per fermare una malattia cronica, in particolare per le persone diagnosticate giovani.

C'è anche la questione del prezzo reale - come in dollari.

"Penso che [la ragione] le persone stanno lasciando il paese ha a che fare con i costi", ha detto Bebo. "Sono consapevole di molte persone che, sebbene debbano combattere con le unghie e con i denti per ottenerlo, possono ottenere che la loro compagnia assicurativa copra la maggior parte o tutti i costi di questa procedura negli Stati Uniti. È costoso. "

Il costo è nell'intervallo di sei cifre. Healthline in precedenza ha riferito che potrebbe essere fatto negli Stati Uniti per circa $ 125.000.

È molto più economico andare in Messico o in Russia per ottenere la terapia HSCT, dove "eseguiranno la terapia per una frazione del costo, "Disse Bebo.

Recidiva vs progressiva

Ci sono anche avvertimenti sul trattamento, dipendenti dalla diagnosi di SM.

In generale, esistono due tipi principali di SM: ricadenti e progressivi.

La recidiva, la forma più comune, è identificata da "attacchi" intermittenti o esacerbazioni in cui i sintomi peggioreranno per un periodo e poi si dissiperanno.

Man mano che la malattia progredisce, le esacerbazioni peggiorano e l'invalidità complessiva della persona aumenta.

Bebo descrive la SM progressiva come una "progressione lenta e costante della disabilità. "È meno comune ma significativamente più difficile da trattare.

"Le poche prove che abbiamo a questo punto suggeriscono che le persone con SM progressiva non rispondono al trapianto", ha detto Bebo.

I regimi tipici di farmaci per la SM recidivante, chiamati terapie modificanti la malattia (DMT), tendono anche ad essere meno efficaci per la SM progressiva.

Questo "vuoto", come dice Bebo, in trattamento tra una SM progressiva e una ricaduta può portare al turismo medico all'estero.

Contro le raccomandazioni dei medici, i pazienti possono ancora scegliere di viaggiare all'estero per cercare l'HSCT per la SM progressiva.

Nuovi farmaci, come Ocrevus (ocrelizumab), sono stati approvati più recentemente dalla FDA per il trattamento della SM progressiva.

Alcuni rischi gravi

Il trattamento HSCT non è privo di rischi.

Non è una procedura banale ed è noto per il suo grave rischio di mortalità.

Uno studio del 2017 ha concluso che mentre la procedura mostrava un beneficio significativo contro la progressione della SM, il tasso di mortalità complessivo correlato al trapianto era di circa il 2%.

Poiché la procedura è migliorata, anche i tassi di mortalità. Uno studio precedente del 2002 su 85 pazienti con SM trattati con HSCT ha documentato sette decessi nel gruppo - un tasso di mortalità di circa l'8%.

"Penso che ci siano ancora molti neurologi che ricordano gli studi precedenti, l'alto rischio di mortalità", ha detto Bebo, "e finché non ci sarà uno studio rigoroso e ben controllato che documenta l'efficacia e il rischio di mortalità, allora penso alcuni neurologi saranno riluttanti a raccomandare la terapia."

Cosa riserva il futuro

Ma Bebo e i suoi colleghi della società degli Stati membri sono anche entusiasti del crescente interesse e della ricerca che si sta facendo sul trapianto.

"Vedo che la comunità neurologica sta accettando questo approccio più di quanto non abbia fatto in passato. "

Tuttavia, sottolinea che l'HSCT non è una panacea MS.

A seconda della diagnosi, la procedura deve trovare la sua strada nei metodi di terapia stabiliti.

Mentre HSCT è disponibile negli Stati Uniti oggi, potrebbero essere ancora anni prima che sia facilmente accessibile e conveniente.

"Attendiamo con impazienza il giorno in cui avremo i risultati di uno studio clinico rigorosamente controllato e rigoroso per dirci davvero una volta per tutte qual è il massimo beneficio di ciò, quali sono i rischi completi e chi è il persona più probabile che ne tragga beneficio ", ha detto Bebo.

Fino ad allora, le persone che vivono con SM possono scegliere di cercare un trattamento all'estero, dove la possibilità di una cura permanente potrebbe essere già disponibile.

Nella corsa contro una malattia cronica, il sistema medico degli Stati Uniti potrebbe spostarsi troppo lentamente per i giovani e i disperati.