Il cancro offre una nuova speranza per il Parkinson e il morbo di Alzheimer

A parte il film "Risvegli", non esiste un trattamento davvero valido per il mezzo milione di americani che vivono con la malattia di Parkinson.

I farmaci che sostituiscono la dopamina spesso aiutano a controllare i disordini del movimento che sono il segno distintivo della malattia.

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Ma non funzionano per tutti i pazienti e non apportano alcun sollievo dagli effetti cognitivi della malattia - anzi, spesso li peggiorano.

Ecco perché c'è un sacco di eccitazione per un piccolo studio che usa nilotinib (Tasigna) per trattare il morbo di Parkinson.

Il farmaco, approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento del cancro, sopprime la crescita del tumore stimolando le cellule a fare un po 'di pulizie domestiche.

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In dosi elevate, è un farmaco chemioterapico che colpisce pesantemente e che pulisce le cellule fin dall'esistenza.

A dosi più basse, sembra che le cellule cerebrali possano eliminare l'accumulo di proteine ​​malsane che interferiscono con il normale funzionamento.

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Come aiuta il Parkinson

Nel morbo di Parkinson, una proteina chiamata alfa-sinucleina soffoca le cellule che producono dopamina. Man mano che viene prodotta sempre meno dopamina, i sintomi del paziente peggiorano.

Dr. Charbel Moussa, Ph. D., ricercatore medico presso il Movement Disorders Program presso il Georgetown University Medical Center, ha presentato a una conferenza medica i suoi primi risultati con pazienti umani dopo otto anni di ricerca sull'uso del farmaco per la malattia di Parkinson.

Anche se solo 12 pazienti hanno partecipato allo studio, Moussa ei suoi colleghi sono eccitati perché il farmaco sembrava invertire i sintomi del Parkinson, non solo rallentare la loro progressione.

I partecipanti allo studio avevano il morbo di Parkinson con sintomi di demenza o demenza di Lewy Body, che Moussa descriveva come una combinazione di Parkinson e Alzheimer.

PubblicitàPubblicitàCon questo farmaco ciò che è stato visto è stato un miglioramento molto, molto significativo nello stesso tempo sia delle abilità motorie che cognitive. Dr. Charbel Moussa, Centro medico della Georgetown University

Pur testando principalmente nilotinib per sicurezza, Moussa ha scoperto che i livelli di alfa-sinucleina cadevano nel liquido spinale dei pazienti e che i livelli di dopamina che producevano aumentavano naturalmente. I pazienti hanno ottenuto punteggi più alti su misure di movimento e abilità cognitive alla fine dello studio.

"Con gli attuali standard di cura, quando si migliorano le capacità motorie peggiorano le capacità cognitive. Con questo farmaco ciò che è stato visto è stato un miglioramento molto, molto significativo sia delle capacità motorie che cognitive allo stesso tempo ", ha detto Moussa a Healthline.

Gli specialisti del Parkinson che non erano coinvolti nello studio hanno avvertito che altri farmaci sembravano promettenti in anticipo solo per non mostrare benefici nei più ampi studi clinici. Ma hanno concordato che la droga sembra realizzare qualcosa che nessun candidato precedente ha.

PubblicitàSe funziona davvero potrebbe essere un grande affare. Dr. Caroline Tanner, Centro medico per gli affari dei veterani di San Francisco

"Se funziona davvero potrebbe essere un grande affare", ha detto la dott.ssa Caroline Tanner, Ph. D., direttore del Centro di ricerca, educazione e clinica di Parkinson presso il San Francisco Veteran's Affairs Medical Center.

Dr. Michael Okun, direttore nazionale della National Parkinson Foundation e professore presso l'Università della Florida College of Medicine, ha affermato che se il farmaco regge in prove più grandi, potrebbe essere prescritto ai pazienti rapidamente perché è già approvato dalla FDA.

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Anche così, ciò che è considerato abbastanza sicuro per un farmaco chemioterapico può avere effetti collaterali inaccettabili per i malati di Parkinson, che potrebbero portarlo per molti anni, ha detto Tanner.

Moussa era sicuro che la dose più bassa eliminasse gli effetti collaterali osservati alle dosi chemioterapiche. Non ci sono stati eventi avversi nello studio di sei mesi.

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La droga potrebbe anche funzionare per il morbo di Alzheimer

Ma la vera bomba della ricerca di Moussa potrebbe non avere nulla a che fare con il morbo di Parkinson.

Nilotinib forza le cellule cerebrali a eliminare l'accumulo di proteine, il che significa che potrebbe anche curare il morbo di Alzheimer. L'Alzheimer è circa 10 volte più comune della malattia di Parkinson.

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Negli studi precedenti di Moussa sui topi, nilotinib ha eliminato le proteine ​​tau e beta-amiloide collegate a quella malattia del cervello. Nei pazienti umani, il liquido spinale cerebrale mostrava livelli non solo di alfa-sinucleina ma anche di tau e beta-amiloide.

"Anche se si scopre che questo farmaco di per sé è troppo tossico", ha detto Tanner, "il fatto di poter indirizzare questa via proteica e apportare alterazioni in persone affette da morbo di Parkinson o demenza è terremoto. "

L'attuale studio è stato finanziato dall'attivismo dei pazienti, ha detto Moussa. Ma spera che i suoi risultati ispirino Novartis, che rende nilotinib, per finanziare studi clinici più ampi. Le compagnie farmaceutiche finanziano generalmente gli studi richiesti dalla FDA come parte del processo di approvazione dei farmaci.

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