'Diritto di provare' Il movimento vuole la malata terminale per ottenere la legislazione sperimentale

Quando Lorraine Heidke-McCartin ha esaurito le opzioni per curare il suo ceppo aggressivo di cancro al seno - che è stato diagnosticato nel 2006 - ha fatto quello che farebbero molte donne nella sua posizione. Lei e suo marito hanno iniziato a cercare modi alternativi per salvarle la vita.

E come altre persone che affrontano il ticchettio di una malattia terminale, Heidke-McCartin si rivolse a trattamenti sperimentali.

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Includevano un farmaco, chiamato T-DM1, che era ancora in fase di sperimentazione clinica e che non era ancora stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).

Questo significava che c'erano solo due vie aperte per lei per ottenere questo farmaco potenzialmente salvavita. Il primo era di iscriversi a uno degli studi clinici in corso. Ma questi hanno solo spazio per una frazione del numero di persone che beneficiano del farmaco una volta dimostrato di essere sicuro ed efficace.

L'altra opzione sarebbe quella di richiedere il farmaco attraverso un programma di accesso ampliato, che consente un "uso compassionevole" di farmaci sperimentali da parte di pazienti terminali. All'epoca, il produttore del farmaco, la divisione Genentech di Roche Holding AG, aveva questo tipo di programma per T-DM1.

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Ma prima che Heidke-McCartin fosse in grado di richiedere il farmaco, la società chiuse il programma di accesso esteso a Boston, citando ritardi nel processo di approvazione da parte della FDA.

Tra le persone con una malattia terminale e poche opzioni terapeutiche, la storia di Heidke-McCartin non è rara. E 'anche uno dei tanti evidenziati sul sito web del Goldwater Institute con sede in Arizona, un think tank conservatore e libertario.

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L'organizzazione incoraggia gli stati a approvare leggi sul "Diritto alla Prova" che consentano ai pazienti, come Heidke-McCartin, che non sono idonei o impossibilitati a partecipare a studi clinici per ottenere l'accesso a farmaci sperimentali. Per fare ciò, i pazienti devono avere la raccomandazione di un medico e hanno prima esaurito tutte le altre opzioni di trattamento.

"Il nostro obiettivo è davvero quello di contribuire ad aumentare l'accesso a farmaci potenzialmente salvavita", ha affermato Kurt Altman, direttore degli affari nazionali e consulente speciale del Goldwater Institute.

Altman e un collega hanno redatto la legislazione che un numero crescente di stati ha usato come modello per le proprie iniziative. Secondo la Regulatory Affairs Professionals Society, 19 stati hanno finora approvato le leggi del Diritto alla Prova, con l'Arizona che lo ha approvato con una misura di voto lo scorso novembre. Inoltre, la legislazione è in attesa della firma del governatore in tre stati.

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Effetti collaterali sconosciuti potrebbero peggiorare la qualità della vita

In apparenza, poche persone non sarebbero d'accordo con una legge volta ad accelerare l'assunzione di droghe a persone malate terminali che non hanno nessun altro a cui rivolgersi. Ma una volta che hai approfondito i dettagli, non tutti nella comunità medica concordano sul fatto che la legislazione del Diritto alla Prova aiuterà tutti i pazienti.

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Una delle principali preoccupazioni è che queste leggi si rivolgono a farmaci ancora in fase di sperimentazione clinica e non ancora approvati dalla FDA. Ciò significa che la loro sicurezza ed efficacia non sono completamente note.

"C'è un'idea a quel punto che non uccideranno qualcuno. Che sono relativamente sicuri ", ha detto Craig Klugman, Ph. D., bioeticista e antropologo medico presso la DePaul University. "Ma ci possono essere molti effetti collaterali e non avremo idea di cosa siano. "

Il primo tipo di studi clinici - noti come fase I - sono progettati per testare la sicurezza, identificare i principali effetti collaterali e determinare la dose migliore di un farmaco da utilizzare. Ma questi studi coinvolgono solo un piccolo numero di persone.

Pubblicità "[Una droga] potrebbe aumentare il dolore, potrebbe aumentare la sofferenza e fare in modo che tutto il tempo che rimangono sia un'esperienza piuttosto miserabile - in un sogno irrealizzabile. Craig Klugman, Ph. D., DePaul University

Una volta che un farmaco supera questa fase, sono necessari studi più ampi per testare realmente l'efficacia di un farmaco. Queste fasi successive possono anche catturare effetti collaterali che non si presentano in prove più piccole.

Anche se i malati terminali potrebbero non avere nulla da perdere, effetti collaterali sconosciuti potrebbero peggiorare la loro qualità della vita verso la fine.

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"Qualunque sia il tempo che le persone hanno lasciato potrebbe essere peggiorato molto", ha detto Klugman. "Potrebbe aumentare il dolore, potrebbe aumentare la sofferenza e fare in modo che tutto il tempo che rimangono sia un'esperienza piuttosto triste - in un sogno irrealizzabile. "

Critici preoccupati per la droga per tutti

In teoria, Right to Try permetterebbe ai pazienti di richiedere un farmaco sperimentale in qualsiasi fase del suo processo di sviluppo. Ma alcuni promotori di un precedente accesso alle droghe affermano che l'attenzione dovrebbe essere rivolta a spingere i farmaci promettenti più velocemente - quelli che sono stati mostrati negli studi clinici per funzionare bene con minimi problemi di sicurezza.

"L'Abigail Alliance non ha mai approvato un free-for-all", ha detto Frank Burroughs, fondatore dell'Abigail Alliance, un'organizzazione senza scopo di lucro che spinge per un accesso anticipato a nuovi farmaci in fase di sviluppo.

Pubblicità Richiede ancora solo al medico oltre 100 ore per completare i documenti richiesti da applicare attraverso il programma di uso compassionevole [della FDA]. Kurt Altman, Goldwater Institute

Sua figlia, Abigail, morì di cancro alla testa e al collo all'età di 21 anni nel 2001. Prima di morire, i suoi medici dissero alla sua famiglia un farmaco sperimentale che aveva come bersaglio lo stesso tipo di cancro che aveva. Il farmaco stava funzionando bene in studi clinici al momento, ma quegli studi erano per il cancro del colon.Quindi non è stata in grado di partecipare.

La sua famiglia ha spinto le aziende farmaceutiche e il Congresso per l'accesso al farmaco. Hanno anche organizzato una vasta campagna mediatica. Nonostante la pubblicità, la FDA non ha approvato il farmaco fino a quattro anni dopo la sua morte.

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Burroughs non si preoccupa del diritto di provare a portare a un free-for-all perché ha scoperto che molti malati terminali fanno i compiti su ciò che potrebbe funzionare per la loro malattia.

"Sentiamo ripetutamente dai pazienti che ci chiamano, che ci mandano e-mail - e talvolta gruppi di pazienti - che guardano un farmaco che ha mostrato risultati promettenti nei primi studi clinici, non solo in alcuni farmaci, "Ha detto Burroughs.

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Il programma d'uso compassionevole della FDA è troppo lento

Da quando gli stati hanno iniziato a introdurre il diritto a provare la legislazione - molti di loro solo nella sessione corrente - il movimento ha guadagnato molta trazione.

"Speriamo che entro la fine dell'estate siamo oltre la metà degli stati che hanno approvato leggi come questa", ha detto Altman.

La FDA ha avuto regole in vigore dal 1987 che hanno permesso ai pazienti di accedere a farmaci sperimentali in determinate circostanze.

Tuttavia, i critici del programma di accesso ampliato della FDA affermano che il processo richiede troppo dell'unica cosa che i pazienti terminali non hanno abbastanza tempo.

Quando si hanno promettenti farmaci che dimostrano efficacia e sicurezza nei primi studi clinici, abbiamo bisogno di quei farmaci approvati in precedenza. Frank Burroughs, Abigail Alliance

C'è qualche segno di progresso in quest'area. La FDA ha annunciato all'inizio di quest'anno che il suo modulo di accesso esteso richiederà solo 45 minuti per un medico da compilare. Ma questo cambiamento deve ancora essere implementato.

"Anche se la FDA ha proposto una modifica delle regole, fino ad oggi non ha avuto effetto", ha detto Altman. "Ci vuole ancora solo il medico per oltre 100 ore per completare i documenti richiesti da applicare attraverso il programma di uso compassionevole [della FDA]. "

E questo non tiene nemmeno conto del tempo richiesto alla compagnia farmaceutica per rispondere o della FDA per rivedere la richiesta, che può aggiungere fino a mesi. Right to Try sostiene la speranza di accelerare l'intero processo di somministrazione di farmaci sperimentali ai pazienti.

"Siamo partiti a livello statale per tentare di tagliare da due a quattro mesi a due o quattro settimane, e alla fine - si sperava - da due a quattro giorni", ha detto Altman.

L'approvazione più rapida dei farmaci può aiutare più pazienti

Per alcuni sostenitori del Diritto alla Prova, la legislazione porta la FDA fuori dal processo e lascia le decisioni sull'assistenza medica a cui appartiene - tra un paziente e un medico. Ma altri sono preoccupati che questo comprometterà la sicurezza.

"Il problema qui è che [Right to Try] fondamentalmente mina il sistema che abbiamo che funziona", ha detto Klugman. "Abbiamo questo sistema di revisione FDA che esamina i farmaci per assicurarsi che siano sicuri e assicurarsi che siano efficaci. Impedisce alla gente di essere danneggiata dalla droga per la maggior parte."

Right to Try, tuttavia, non è l'unica strada per ottenere trattamenti per i malati terminali. Sebbene Abigail Alliance sostenga la legislazione del Diritto alla Prova a livello statale, si concentra maggiormente sulla sua energia incoraggiando la FDA e il Congresso ad accelerare il processo di approvazione dei farmaci promettenti.

"Quando si hanno promettenti farmaci che dimostrano efficacia e sicurezza nei primi studi clinici, abbiamo bisogno di questi farmaci approvati in precedenza", ha affermato Burroughs. "Questo è il modo per aiutare la stragrande maggioranza delle persone che hanno esaurito le opzioni FDA e non possono entrare in studi clinici. "

Accelerare il processo di approvazione generale può anche aiutare i malati terminali in altri modi. Le leggi del

Diritto di provare consentono ai pazienti di richiedere un farmaco sperimentale da un'azienda farmaceutica. Ma rispetto a un'implementazione su larga scala di un farmaco approvato dalla FDA, per le sperimentazioni cliniche vengono effettuati solo lotti limitati di farmaci sperimentali. Questo li rende costosi.

Questi farmaci non sono coperti da assicurazione perché i trattamenti sperimentali, in generale, non sono coperti da assicurazione ", ha dichiarato Klugman. "Non è coperto dai tuoi programmi federali. Non è coperto dai tuoi programmi di stato. Quindi devi pagare per questo di tasca. "

C'è anche il problema della disponibilità limitata. Solo perché un paziente chiede un farmaco attraverso il Diritto alla Prova, ciò non significa che un'azienda abbia abbastanza disponibilità per somministrare il farmaco a persone al di fuori dei suoi studi clinici.

Ciò significa che le aziende farmaceutiche devono decidere quali pazienti ricevono farmaci sperimentali attraverso programmi di uso compassionevole. Il che può lasciarli aperti a pressioni o attacchi da campagne di social media di alto profilo da parte dei pazienti e delle loro famiglie.

In risposta alle sfide legate all'esecuzione di programmi di uso compassionevole, Johnson & Johnson ha recentemente annunciato che creerebbe un comitato consultivo indipendente. Questo gruppo - composto da medici, bioeticisti e sostenitori dei pazienti - esaminerà le richieste alla divisione farmaceutica dell'azienda per l'accesso ai farmaci sperimentali.

Ulteriori informazioni: in base alle nuove regole, tutti i risultati dei trial clinici devono essere resi pubblici »

Diritto di provare i segnali Push pubblico per cambiamento

È troppo presto per sapere come si svolgerà il movimento Right to Try, ma Burroughs dice una cosa è certa:

"Le leggi sul diritto di provare continuano a inviare un segnale forte alla FDA e al Congresso, dicendo che il pubblico vuole questo cambiamento", ha detto Burroughs. "Vogliamo che questi farmaci vengano approvati prima. "

L'approvazione più rapida avrebbe potuto aiutare la figlia di Burroughs. E potrebbe anche aver accelerato la ripresa di Heidke-McCartin.

Dopo che la società farmaceutica ha chiuso il programma di accesso esteso a Boston, Heidke-McCartin è riuscita a ottenere il T-DM1 in un altro sito in Virginia. Ciò ha richiesto l'assunzione di più di 16 viaggi avanti e indietro per il trattamento prima che la FDA le permettesse finalmente di prendere il farmaco a Boston.

In un video di YouTube sulla sua esperienza, Heidke-McCartin riassume i sentimenti di molti pazienti con malattie terminali, le loro famiglie e coloro che sostengono l'approvazione più rapida di farmaci promettenti.

"Se ci sono farmaci disponibili e hanno superato gli standard di sicurezza", ha detto, "non sembra esserci una ragione per cui dovresti trattenerli da qualcuno. "

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