Le cellule staminali possono sopravvivere alla loro promessa di guarigione universale?

Quando si parla di scoperte scientifiche, le cellule staminali sono più simili a Internet o più simili ai jet pack personali che non si sono mai materializzati?

Alla fine degli anni '90, è diventato possibile per i ricercatori produrre cellule staminali, che possono svilupparsi in qualsiasi tipo di cellula specializzata nel corpo. Il progresso ha ispirato previsioni ottimistiche secondo cui le cellule staminali potrebbero essere in grado di riparare qualsiasi parte del corpo che è andata in frittata.

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Bum knee? Un rapido colpo di cellule staminali ti darebbe una nuova scorta di cartilagine. Cattivo cuore? I medici l'avrebbero ricucito con cellule staminali o addirittura avrebbero usato le cellule per produrre un cuore nuovo di zecca in laboratorio.

Ma dopo un decennio e mezzo gli scienziati hanno isolato le prime cellule staminali embrionali e sette anni dopo aver trasformato per la prima volta in cellule staminali adulte, gli americani con problemi al cuore e al ginocchio hanno ancora ginocchia artificiali e pacemaker.

In effetti, solo una serie molto ristretta di procedure sulle cellule staminali ha ottenuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA). Questi trattamenti basati sulle cellule del sangue attingono alle stesse conoscenze mediche che sono alla base dei trapianti di midollo osseo, che sono stati inizialmente eseguiti con successo quando i Beatles erano in cima alle classifiche.

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Quindi cosa dà? Secondo gli esperti, le cellule staminali sono ancora sulla buona strada per provocare una rivoluzione nella medicina. La prima ondata di nuovi trattamenti probabilmente colpirà gli uffici dei medici nei prossimi 5-10 anni, dicono.

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Trasformare le idee in trattamenti richiede tempo

L'attesa di due decadi potrebbe sembrare lunga per i pazienti malati, ma gli scienziati dicono che è al passo.

"Non è lento in termini di trattamenti veramente innovativi", ha affermato Ellen Feigal, vicepresidente senior per la ricerca e lo sviluppo presso il California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), un'agenzia di stato che è un importante sostenitore della cellula staminale ricerca.

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Dr. Sean Morrison, presidente eletto dell'International Society for Stem Cell Research, ha l'aria frustrata di qualcuno a cui è stata posta la stessa domanda molte volte.

"Il pubblico non capisce quanto sia difficile passare da un'idea promettente a una nuova terapia vera e propria", ha affermato. "In parte è colpa degli scienziati che fanno previsioni senza fiato - tutti vogliono essere positivi e ottimisti riguardo alle cose. Anche quando l'idea è giusta, capire come ridurla in modo sicuro ed efficace a una terapia è un processo straordinariamente difficile e dispendioso in termini di tempo. "

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Detto ciò, i sostenitori e i ricercatori delle cellule staminali si preparano per una vittoria giro nei prossimi anni.

Dieci progetti di ricerca basati su cellule staminali che il CIRM ha finanziato stanno ora entrando in studi clinici, ha detto Feigal. I trattamenti potrebbero avere un impatto enorme. Uno utilizza cellule staminali fatte per agire come cellule produttrici di insulina nel pancreas come potenziale cura per il diabete di tipo 1. Il diabete di tipo 1 colpisce il 5% delle persone con diabete, o circa 1,5 milioni di americani.

"Gli approcci sono stati testati in pazienti vivi reali che hanno malattie e ferite reali, e sta succedendo ora", ha detto Feigal. "Ci aspettiamo di imparare molto nei prossimi anni su cosa funziona e cosa no. "

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A livello nazionale, sono in corso quasi 2.000 studi clinici relativi alle cellule staminali, testando gli effetti delle cellule su tutto, dal cancro avanzato all'acidosi.

" Gli approcci sono stati testati in pazienti reali vivi che hanno malattie e ferite reali, e che sta succedendo adesso. Ci aspettiamo di imparare molto nei prossimi anni su ciò che funziona e cosa no ". -Dr. Ellen Feigal, California Institute for Regenerative Medicine

Trattamenti per insufficienza cardiaca, cecità e ossa rotte sono più lontani, ma una cura apparentemente miracolosa per la paralisi causata da lesioni del midollo spinale potrebbe non essere molto indietro, secondo Morrison.

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"Se mi aveste chiesto cinque anni fa se avessimo mai una riparazione di cellule staminali per la colonna vertebrale Ingiurie, avrei detto che ero pessimista a riguardo perché era una condizione troppo complicata, ma è un'area della scienza che si muove in avanti molto più rapidamente di quanto avrei mai immaginato sarebbe ", ha detto.

Scam Lure Pazienti ammalati

I consumatori potrebbero essere perdonati per aver pensato che i trattamenti con le cellule staminali sono già disponibili per curare qualunque cosa li affligga.

Dal momento che le cellule staminali mantengono molte promesse, hanno stimolato un'industria casearia di cliniche che raccolgono e reiniettano le cellule staminali di un paziente. Queste cliniche sostengono che il trattamento allevierà tutto dall'invecchiamento alle malattie rare.

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La procedura è legale perché i regolamenti non proibiscono ai medici di rimuovere e reiniettare le cellule di un paziente. Ma non ci sono prove per sostenere le loro affermazioni sulla salute.

"Per capitalizzare il senso di ottimismo del pubblico in generale sulle cellule staminali, ci sono cliniche di olio di serpente che sono sorte in tutto il mondo vendendo terapie non provate a pazienti ignari", ha detto Morrison.

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La maggior parte di queste cliniche operano al di fuori degli Stati Uniti, in paesi con meno supervisione. Ma all'inizio di quest'anno, la FDA ha portato accuse penali contro un medico al confine tra Texas e Messico per aver trapiantato trapianti di cellule staminali come trattamento per il danno cerebrale e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

È per eliminare questi medici senza scrupoli che la FDA richiede tanta ricerca clinica quanto prima di approvare nuovi trattamenti.

"Le persone si lamentano molto della FDA, ma la FDA protegge il pubblico dai venditori di olio di serpente", ha detto Morrison.

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Le tecniche richiedono una regolazione di precisione

Oltre al tempo necessario per i trattamenti che si snodano attraverso il sistema di prove cliniche, ci sono grandi domande a cui bisogna rispondere prima che le cellule staminali create dall'uomo possano consegnare le cure promesse.

Le cellule staminali possono potenzialmente servire da patch universale per qualsiasi parte del corpo danneggiata, ma i medici stanno scoprendo che devono introdurli in modo diverso a seconda di dove vogliono che la patch finisca. L'introduzione di cellule staminali nel sangue ha senso per i pazienti che hanno bisogno di una nuova fornitura di cellule del sangue sane, per esempio, ma non per i pazienti con SLA, i cui problemi si trovano nel sistema nervoso.

Esistono anche problemi di controllo della qualità con cellule staminali prodotte o indotte. Gli scienziati dovranno mettere a punto le loro tecniche per generare cellule staminali prima che le cellule possano formare in modo sicuro la base dei farmaci. Queste cellule staminali indotte sono, per ora, inclini a crescere in tumori.

"Le cellule [staminali indotte] non si differenziano completamente e non sono del tutto normali. Non hanno la stessa funzione matura delle cellule che normalmente abbiamo nel nostro corpo ", ha detto Morrison.

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Uso di cellule staminali per organi approssimati

Anche la produzione di bozze ruvide di organi, come i ricercatori possono fare ora, può essere utile.

I ricercatori possono usare le cellule staminali di un paziente che soffre di una malattia rara o mal compresa con una base genetica per studiare quella malattia. Poiché le cellule staminali condividono il DNA del paziente, sviluppano anche la malattia. Il metodo segue purtroppo la "malattia in un piatto", e offre ai ricercatori una visione molto più approfondita del comportamento della malattia rispetto a prima.

"Non puoi semplicemente biopsiare il cervello o il cuore di qualcuno e poi far crescere molte cellule e fare esperimenti per vedere" Perché il cervello di questo tizio non funziona come quello di altre persone "o" Perché le sue cellule muscolari cardiache non battono correttamente in determinate circostanze?, "Spiegò Morrison.

Questo tipo di lavoro è già ampiamente utilizzato, ma ci vorranno anni prima che i pazienti ne traggano beneficio.

"È troppo presto per indicare esempi in cui quel lavoro ha aiutato i pazienti. Il percorso da quel lavoro alla clinica è di almeno 10 anni ", ha detto Morrison.

Le cellule staminali trasformate in un organo rozzo possono anche aiutare a esaminare nuovi farmaci candidati. Le cellule epatiche o cardiache possono essere coltivate in un piatto e quindi esposte al nuovo farmaco. Se non mostrano segni di danno, ciò indica che il farmaco non danneggerà quegli organi nei pazienti viventi. La previsione non è accurata al 100%, ma è un indicatore migliore della risposta di un topo al farmaco.

"Abbiamo tutte le ragioni per credere che le cellule umane saranno migliori predittori rispetto alle cellule di roditori", ha detto Feigal.

Una migliore informazione sul modo in cui un farmaco influenza i pazienti umani potrebbe abbassare il costo del multi-miliardo di dollari dello sviluppo di farmaci e risolvere più rapidamente i problemi di tossicità da farmaci. Quella prospettiva ha attirato l'attenzione della FDA.

"Non puoi semplicemente biopsiare il cervello o il cuore di qualcuno e poi far crescere molte cellule e fare esperimenti per vedere" Perché il cervello di questo tizio non funziona come quello di altre persone "o" Perché le sue cellule muscolari cardiache non battono correttamente in determinate circostanze?'"-Dr. Sean Morrison, Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali

Due farmaci su 10 approvati dalla FDA vengono successivamente ritirati dal mercato quando si rivelano più tossici di quanto non abbiano mostrato gli studi clinici; di questi, il 40 percento causa danni al cuore. La FDA sta incoraggiando le aziende farmaceutiche e i ricercatori a lavorare insieme per sviluppare un modo efficace per analizzare i farmaci per la tossicità cardiaca utilizzando cellule staminali umane, secondo Deok-Ho Kim, un bioingegnere dell'Università di Washington che sta lavorando al progetto.

Ma le cellule non sono ancora abbastanza affidabili da sostituire gli studi sugli animali standard.

"Ha una grande promessa - è probabilmente meglio che usare i modelli animali - ma ha sfide tecniche", ha detto Kim.

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Dov'è il mio cuore personalizzato?

La più grande promessa delle cellule staminali è che un giorno consentiranno ai medici di coltivare un intero organo sostitutivo per un paziente che altrimenti avrebbe bisogno di un trapianto.

Solo una piccola percentuale di pazienti che necessitano di trapianti di cuore li riceve ogni anno; semplicemente non ci sono abbastanza cuori per andare in giro. Organi sviluppati in laboratorio per singoli pazienti potrebbero risolvere questo problema. Liberano anche i pazienti dall'assumere farmaci anti-rigetto, che possono avere seri effetti collaterali.

Numerosi medici e ingegneri stanno lavorando per trasformare le cellule staminali nella sofisticata architettura di un organo umano. Non è ovvio come ottenere quella struttura di base giusta. Il campo è diviso tra la rasatura di cuori puliti da altri animali prima della stratificazione su cellule staminali umane e l'inserimento di cellule staminali in stampanti tridimensionali appositamente realizzate.

"Vediamo il prossimo decennio esplodere con nuovi tipi di approccio: qui la gomma colpisce la strada", ha detto Feigal.

Per creare un organo, ogni cellula staminale deve specializzarsi esattamente come necessario - alcune cellule cardiache devono diventare muscolo cardiaco mentre altre devono diventare fodere del cuore, per esempio. Le diverse celle devono organizzarsi proprio così. E, dato che un organo cresciuto in laboratorio deve essere dato a un paziente umano, dovrebbe funzionare al 100% della capacità.

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Parti del corpo semplici, tra cui una trachea e una vescica, sono state create con successo da cellule staminali e impiantate nei pazienti. L'anno scorso, i ricercatori sono riusciti a ottenere un cuore in miniatura da battere, ma non ha battuto con la stessa forza o con la stessa sincronizzazione aggraziata di un cuore umano. I cuori e persino i reni pronti per il trapianto rimangono un sogno lontano.

"Personalmente ritengo che ci sia una lunga strada da percorrere", ha detto Kim.