CRISPR Gene Editing: muoversi avanti troppo rapidamente?
Sommario:
La tecnologia di modifica dei geni CRISPR ha stuzzicato il pubblico con il suo potenziale di cura delle malattie.
Tuttavia, una nuova ricerca suggerisce che potrebbe essere più pericoloso e meno preciso di quanto si credesse in precedenza.
Pubblicità PubblicitàCRISPR-Cas9 è stato scoperto nel 2012 dalla biologa molecolare dell'Università della California Jennifer Doudna e dai suoi colleghi. Permette il "montaggio" genetico tracciando piccoli frammenti di DNA difettoso o dannoso e sostituendolo.
Il Gene editing esiste dagli anni '70, ma CRISPR-Cas9 lo ha reinventato come tecnologia precisa e accessibile.
Le potenziali applicazioni sembrano quasi illimitate.
PubblicitàQuest'anno, il dott. Edze Westra dell'Università di Exeter, ha dichiarato all'Independent che si aspetta che la tecnologia sia "utilizzata per curare tutte le malattie ereditarie, per curare i tumori, per ridare la vista alle persone trapiantando i geni. “
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Pubblicità PubblicitàPromesse e problemi
Ancora nella sua infanzia, CRISPR-Cas9 deve ancora mantenere queste promesse comunque negli umani.
Uno dei punti chiave di discussione di CRISPR-Cas9 è stata la sua precisione: la sua capacità di modificare accuratamente piccole sezioni di DNA senza influenzare le sezioni vicine.
Tuttavia, un nuovo studio della Columbia University afferma che CRISPR-Cas9 può introdurre centinaia di mutazioni inaspettate nel genoma al di là di quanto previsto.
"Riteniamo fondamentale che la comunità scientifica consideri i potenziali rischi di tutte le mutazioni fuori bersaglio causate da CRISPR", ha affermato il co-autore Dr. Stephen Tsang, professore presso il Columbia University Medical Center, in un comunicato stampa.
Tsang e il suo team hanno scoperto le mutazioni mentre conducevano ricerche sui topi, usando CRISPR-Cas9 per correggere un gene che causava cecità.
Pubblicità PubblicitàLa tecnologia ha funzionato efficacemente nel curare la cecità, ma quando i ricercatori hanno successivamente esaminato il genoma dei topi, hanno affermato di aver trovato ulteriori mutazioni non intenzionali.
Nonostante questo, i topi sembravano essere in ottima salute.
"Non abbiamo visto alcuna complicazione osservabile nei topi, nonostante avessimo tutte queste mutazioni extra legate a CRISPR", ha detto Tsang a Healthline.
PubblicitàSheila Jasanoff, professore di studi scientifici e tecnologici all'Università di Harvard, ha detto a Healthline che la "precisione" può avere una definizione sfuggente nelle biotecnologie.
"L'ingegneria genetica fu anche venduta circa 40 anni fa come tecnica altamente precisa. Ora, CRISPR viene annunciato come ancora più preciso ", ha detto.
Pubblicità Pubblicità"Indubbiamente, c'è qualche verità in questa affermazione … Ma sappiamo anche dalle più vecchie tecniche di ingegneria genetica che interventi molto precisi in una parte di un genoma possono produrre effetti collaterali imprevisti - o impatti fuori bersaglio - che gli scienziati non si aspettavano ", ha aggiunto Jasanoff.
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Rischio vs ricompensa
Tsang incornicia il messaggio della sua ricerca in due modi.
PubblicitàIn primo luogo, spera che il suo lavoro porti una nuova consapevolezza ai potenziali effetti collaterali causati da CRISPR.
Sebbene le mutazioni che lui e il suo team hanno osservato non sembrano avere effetti maligni, dovrebbero essere un campanello d'allarme per i ricercatori.
Pubblicità PubblicitàIn secondo luogo, Tsang afferma che indipendentemente dal tipo di medicinale o trattamento utilizzato, esiste il potenziale per gli effetti collaterali.
"Se applichiamo CRISPR, è come qualsiasi altro medicinale di intervento. C'è sempre off-targeting e rischi e benefici ", dice.
Jasanoff è più moderato nella sua valutazione del rischio rispetto alla ricompensa di CRISPR.
"L'ipotesi che ci siano in serbo benefici indicibili - molto prima che il lavoro sia stato fatto per stabilire in che modo una nuova tecnologia avrà effettivamente un impatto su qualsiasi malattia - è un tipico esempio del clamore che circonda le tecnologie nuove ed emergenti, " lei disse.
La ricerca di Tsang non offre risposte complesse alle maggiori domande sull'efficacia, sul rischio e sui benefici dell'uso di CRISPR sugli esseri umani.
"Non esageriamo", ha dichiarato Pete Shanks, un consulente esperto in genetica. "Tre topi ciechi non dimostrano molto. "
La ricerca di Tsang fornisce alcune indicazioni caute su come condurre la ricerca al fine di rendere la tecnologia più sicura.
Attualmente la maggior parte degli studi sulle mutazioni fuori bersaglio dipende dagli algoritmi del computer per localizzare ed esaminare le aree interessate. Tsang e il suo team dicono che questo non è sufficiente quando si usano campioni vivi.
"Questi algoritmi predittivi sembrano fare un buon lavoro quando CRISPR viene eseguito in cellule o tessuti in un piatto, ma il sequenziamento dell'intero genoma non è stato impiegato per cercare tutti gli effetti fuori bersaglio negli animali viventi," Alexander Bassuk, professore di pediatria presso l'Università di Iowa, e co-autore dello studio, ha detto in un comunicato stampa.
"I ricercatori che non usano il sequenziamento dell'intero genoma per trovare effetti fuori bersaglio potrebbero perdere mutazioni potenzialmente importanti", ha detto Tsang.
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CRISPR va avanti rapidamente
Questo studio arriva in un momento importante.
La Cina ha iniziato il suo primo ciclo di test umani usando CRISPR-Cas9.
Gli Stati Uniti dovrebbero iniziare i propri test l'anno prossimo.
Il campo di ricerca si sta muovendo rapidamente, forse troppo rapidamente.
"Speriamo che i nostri risultati incoraggino gli altri a utilizzare il sequenziamento dell'intero genoma come metodo per determinare tutti gli effetti fuori bersaglio delle loro tecniche CRISPR e studiare diverse versioni per l'editing più sicuro e accurato", ha detto Tsang.
Jasanoff è molto blogger.
"Dovremmo mettere da parte la nozione che i benefici di CRISPR sono già provati, e tutto ciò di cui dobbiamo preoccuparci sono i rischi", ha detto.
