Nuovi farmaci biologici migliorano l'outlook per i bambini con artrite giovanile
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Quando la maggior parte delle persone sente la parola artrite, pensa alle dita rigide e gonfie della nonna. Ma i bambini hanno anche l'artrite - una forma che, come l'artrite reumatoide adulta, è una malattia autoimmune.
L'artrite giovanile è relativamente rara e colpisce poco meno di 300.000 bambini e adolescenti americani. È così poco compreso che è formalmente noto come JIA, per l'artrite idiopatica giovanile - "idiopatico" si traduce vagamente in "non sappiamo perché. “
pubblicità PubblicitàMa negli ultimi anni, diverse classi di farmaci correlati, chiamati biologici, hanno migliorato drasticamente le prospettive dei pazienti.
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Nuovo paesaggio, più pazienti con corpo sottostante
JIA provoca dolore e gonfiore in una o più articolazioni. In alcuni casi, anche gli occhi e gli organi interni possono gonfiarsi; eruzioni cutanee e febbri sono anche comuni. Nel tempo, le articolazioni si deformano e si degradano.
Ma con i nuovi farmaci, questi segni distintivi della malattia sono quasi scomparsi.
"Quando ho iniziato in questo campo, avremmo il 30-40 percento [di pazienti] in sedia a rotelle", ha detto il dott. Patience White, professore di medicina alla George Washington University di Washington, e portavoce del Arthritis Foundation, che descrive i campi per bambini con JIA. "Non vedo più sedie a rotelle. “
"Quando guardi i bambini, la differenza lo rende enorme", ha detto la dott.ssa Laura Schanberg, reumatologa pediatrica al centro medico della Duke University di Durham, Carolina del Nord. "Se vai al Conferenza JA per famiglie di bambini con artrite, non si può dire quale bambino in famiglia abbia la malattia. In effetti, le uniche persone che si possono dire che hanno avuto l'artrite sono i consiglieri, perché sono abbastanza grandi da dover assumere i farmaci più vecchi. "
I nuovi farmaci sono soprannominati" biologici "perché sono fatti da materiale biologico attivo, piuttosto che da composti chimici. Molti sono anticorpi monoclonali o farmaci che si comportano come anticorpi umani addestrati per attaccare una specifica minaccia al sistema immunitario. La maggior parte dei nuovi farmaci JIA si rivolge a parti del sistema immunitario che causano l'infiammazione.
Solo l'anno scorso, la FDA ha approvato due nuovi farmaci, tocilizumab e canakinumab, per trattare l'insorgenza JIA di insorgenza sistemica, una delle forme più difficili da trattare. I farmaci erano già in uso per trattare l'artrite reumatoide adulta.
Gli specialisti di artrite di farmaci biologici preferiscono essere stati tutti approvati negli ultimi sei anni e già almeno 1 paziente su 3 JIA assume i farmaci.
Nuovi farmaci portano domande senza risposta
Ma il cambiamento importante nei regimi terapeutici ha portato anche nuove sfide.
Pubblicità PubblicitàI nuovi farmaci sono immunosoppressori che portano effetti collaterali più gravi rispetto ai precedenti trattamenti JIA.
"Le persone muoiono di infezioni quando assumono questi farmaci", ha detto White. "Sono una grande cosa ma smorzano la tua risposta immunitaria. "
Gli effetti collaterali a breve termine, sebbene generalmente considerati un compromesso utile, sollevano domande sugli effetti collaterali a lungo termine. Poiché i farmaci biologici sono nuovi, nessuno sa quali conseguenze potrebbero avere per i pazienti giovani dopo 10 o 20 anni. Il sistema immunitario gioca un ruolo nel tenere a bada il cancro, ad esempio, e gli adulti con artrite reumatoide devono affrontare rischi elevati di alcuni tipi di cancro.
PubblicitàL'Alleanza per la ricerca sull'artrite e l'reumatologia dell'infanzia, che Schanberg ora conduce, sta costruendo un registro di pazienti che assumono i nuovi farmaci per fornire un solido insieme di dati per tracciare tutti i potenziali rischi a lungo termine.
Anche con domande senza risposta, Schanberg è irremovibile sui benefici della droga.
Pubblicità Pubblicità"Ho dei dubbi, ma so cosa succede se non usano i farmaci. Devi mantenere le cose in prospettiva ", ha detto.
Forse il problema più grande è che per alcuni pazienti che sono buoni candidati per questi farmaci, i farmaci rimangono fuori dalla portata. La maggior parte dei medici di famiglia non sa come utilizzare i farmaci biologici, secondo White, perché il JIA è raro e le droghe sono nuove.
L'intervento precoce è la chiave per proteggere le articolazioni da danni permanenti, quindi le famiglie devono portare subito i bambini affetti a uno specialista. Eppure, in almeno 11 stati non c'è un singolo reumatologo pediatrico, secondo i dati della Fondazione Arthritis.
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Poi c'è il problema della copertura assicurativa. Molti assicuratori classificano i farmaci biologici come farmaci speciali, lasciando alle famiglie costi elevati.
Pubblicità Pubblicità"È un problema significativo per le famiglie. Per cercare di ottenere questi farmaci per i loro figli, alcuni hanno cercato di vendere le loro case ", ha detto White.
The Arthritis Foundation sta facendo pressioni per un accesso esteso ai nuovi farmaci.
