ALS New Drug Forning Hope

L'ultima volta che c'era un nuovo farmaco per combattere la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), gli show "ER" e "Seinfeld" si stavano battendo per il primo posto in televisione.

Quella siccità medica di 22 anni si è conclusa circa tre settimane fa.

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All'inizio di questo mese, la droga Radicava è diventata disponibile negli Stati Uniti per trattare la SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig.

Radicava è stato approvato a maggio dalla Food and Drug Administration (FDA) dopo uno studio clinico di fase III in Giappone, indicando che Radicava potrebbe rallentare il declino della perdita della funzione fisica nei pazienti con SLA del 33%.

Calaneet Balas, vicepresidente esecutivo della strategia per l'Associazione ALS, ha affermato che l'approvazione di Radicava ha fornito alla comunità ALS un certo ottimismo dopo due decenni di frustrazione.

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C'è anche l'anticipazione che presto seguiranno altre droghe simili.

"C'è un bel po 'di speranza nella comunità", ha detto Balas a Healthline.

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I trattamenti sono già iniziati

I trattamenti che utilizzano Radicava sono già in corso presso il Wexner Medical Center dell'Ohio State University.

Dr. Adam Quick, assistente professore di neurologia, ha detto che il centro Wexner ha colto l'occasione per usare il nuovo farmaco.

"Vogliamo offrire ai nostri pazienti i trattamenti più all'avanguardia possibili", ha dichiarato Quick Healthline. "Siamo interessati a provare tutto ciò che potrebbe essere possibile. "

Quick ha spiegato che alcune ricerche hanno dimostrato che la SLA è correlata al danno dei radicali liberi alle cellule nervose.

Ha detto che Radicava è un "spazzino di radicali liberi" in grado di raccogliere queste dannose particelle.

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Quick ha sottolineato che Radicava rallenta solo i sintomi della SLA. Non è una cura.

"Non necessariamente farà sentire meglio le persone", ha detto. "È come applicare i freni a un'auto che si sta bloccando. "

Per molte persone con SLA, tuttavia, è abbastanza buono per il momento.

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"C'è stato un tale senso di disperazione", ha detto Balas. "Non hanno avuto niente per così tanto tempo. Ora stanno cercando di mettere le mani su quello che sta succedendo. "

Perché la ALS è difficile da trattare

La SLA è una malattia che uccide le cellule nervose che controllano i muscoli volontari.

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Le persone con la malattia alla fine perdono la capacità di usare gli arti e altre parti del corpo.

Circa 6.000 persone all'anno negli Stati Uniti vengono diagnosticate con SLA. La maggior parte delle persone sviluppa la malattia tra i 40 ei 70 anni.

Circa la metà delle persone con la malattia vive meno di tre anni dopo la diagnosi. Solo il 10% circa vive più di 10 anni.

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Una delle persone che partecipano al trattamento Wexner è l'ex giocatore di football della National League William White.

È il secondo ex giocatore di football professionistico quest'anno ad annunciare di avere SLA.

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L'ex San Francisco 49er Dwight Clark annunciò a marzo che gli era stata diagnosticata la malattia.

Quick ha detto che potrebbe esserci qualche connessione tra il gioco del calcio professionistico e la SLA.

Ha aggiunto che la malattia si è manifestata anche nelle persone che hanno giocato a calcio, così come nelle persone che hanno prestato servizio militare.

Le lesioni alla testa, quindi, potrebbero essere un collegamento. Ma la SLA è una malattia così complessa, è difficile da sapere.

"È un problema davvero complicato", ha affermato Quick.

Come l'Alzheimer, il fatto che la SLA sia una malattia legata al cervello rende difficile da trattare.

"Il tessuto del sistema nervoso non guarisce molto bene", ha spiegato rapidamente.

Ha anche notato che la SLA può essere diversa per persone diverse.

Balas ha aggiunto che la SLA non è solo una malattia. Può essere molti disturbi diversi.

Problemi come la barriera emato-encefalica aumentano la difficoltà di trattamento.

Cosa riserva il futuro

Balas ha detto che l'entusiasmo per Radicava è amplificato dal fatto che altri farmaci simili sono ora in fase di sperimentazione clinica.

Ha detto che c'è speranza che anche questi altri farmaci siano efficaci e potrebbero un giorno essere combinati in un cocktail di droga.

"C'è eccitazione", ha detto Balas, "che queste droghe possono attraversare la linea di porta. "

Ha detto che il denaro raccolto negli ultimi due anni dalla Ice Bucket Challenge ha fornito fondi per mantenere questo tipo di ricerca in corso.

Quick ha osservato che i progressi possono essere spinti dal fatto che le persone con SLA sono disposte a provare nuovi trattamenti.

"La comunità ALS è un gruppo molto motivato", ha affermato.