Trattamento del cancro con biomarker

Laura Dixon ha una lunga storia di cancro.

Le è stato diagnosticato un cancro al colon nel 1996, un cancro al pancreas nel 2013 e un cancro ovarico ed endometriale nel 2014. Il suo trattamento comprendeva diversi interventi chirurgici e una varietà di farmaci chemioterapici.

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Nel 2015, un tumore nel suo fegato si è rivelato essere una recidiva del cancro al pancreas.

Ma le cose erano diverse questa volta.

Il quarantanovenne residente a Columbus, Ohio, ha avuto accesso a una sperimentazione clinica e ad un farmaco antitumorale precedentemente approvato chiamato Keytruda. La sperimentazione clinica ha avuto luogo presso l'Ohio State University Comprehensive Cancer Center.

"Ho parlato con diversi medici in diverse strutture", ha detto Dixon a Healthline. "Tutti hanno detto che era il mio colpo migliore. Penso perché sapevano che si trattava di un problema genetico chiamato sindrome di Lynch, una mutazione genetica che scorre nella famiglia. Non ho esitato Gli effetti collaterali non sembravano troppo terribili e non ho avuto molte reazioni negative, nulla che cambierebbe la mia vita. “

Ma la sua vita è cambiata.

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Ha ricevuto un'infusione di 30 minuti di Keytruda ogni due o tre settimane, per un totale di 17 trattamenti.

Una scansione TC dopo 12 settimane ha mostrato che il tumore si era ridotto a metà delle sue dimensioni originali. Con il marchio di 20 settimane, è stato fino ad un piccolo "fleck". "Anche quella macchia era sparita dal marchio di 45 settimane. Ha avuto la sua ultima infusione ad aprile 2016.

"Ora vado ogni tre mesi per le scansioni. Ne ho appena avuto uno e tutto è ancora perfetto ", ha detto Dixon.

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Ciò che rende Keytruda un punto di svolta

Keytruda, un tipo di terapia immunitaria, è stato precedentemente approvato per il trattamento di cancri specifici. Questi includono melanoma metastatico, carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico, carcinoma della testa e del collo recidivante o metastatico, linfoma di Hodgkin classico refrattario e carcinoma uroteliale.

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Quando l'ex presidente Jimmy Carter sviluppò tumori al cervello a causa del melanoma metastatico, Keytruda ottenne il merito di averlo ridotto.

Ora c'è un nuovo uso per il farmaco.

Nel maggio 2017, l'US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Keytruda per trattare qualsiasi tumore solido con una caratteristica genetica specifica piuttosto che la posizione del tumore originale. E 'stato il primo

La nuova approvazione è per il trattamento di tumori solidi non resecabili o metastatici che hanno uno specifico biomarcatore chiamato microsatellite instabilità-alta (MSI-H) o mismatch repair deficient (dMMR).

Il tumore di Dixon aveva il biomarcatore.

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Questo tipo di tumore è più probabile che si trovi nei tumori del colon-retto, dell'endometrio e del tratto gastrointestinale.Circa il 5% delle persone con tumore del colon-retto metastatico ha uno di questi biomarcatori.

Può anche essere trovato in altri tumori, inclusi seno, prostata, vescica e tiroide.

È destinato alle persone che stanno vivendo la progressione della malattia anche dopo aver ricevuto terapie di prima linea.

Il farmaco è stato studiato in cinque studi clinici non controllati, a braccio singolo. Dei 149 pazienti che hanno ricevuto Keytruda nelle prove, il 39,6% ha avuto una risposta completa o parziale. Per il 78% di quei pazienti, la risposta è durata per sei mesi o più. Ulteriori studi sono in corso.

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Come Keytruda potrebbe avere un impatto sul trattamento futuro

Dr. John Hays è uno specialista del cancro presso l'Ohio State University Comprehensive Cancer Center dove Dixon ha ricevuto un trattamento.

Ha detto a Healthline che la nuova approvazione di Keytruda è un importante precedente in avanti - che questo tipo di terapia può essere utilizzato per determinati tipi di tumore indipendenti dall'origine.

Ha avvertito che questo non è un trattamento di prima linea, almeno non ancora.

"Se si prende il cancro al colon e nei pazienti con tumori MSI-H, la terapia iniziale è la chemioterapia. Lo standard di cura non è quello di dare la terapia immunitaria. "

Per ora, il nuovo uso di Keytruda è destinato a persone che hanno progredito nonostante altri tipi di trattamento.

Quante persone potrebbero trarne beneficio? Hays ha detto che è difficile dare numeri esatti.

"Sebbene possa aiutare solo pochi pazienti con un tipo di cancro, può aiutare migliaia di altri tipi di cancro. Abbiamo passato molti anni a curare il cancro in base all'origine. Abbiamo fatto molta strada e non vogliamo buttare fuori tutte queste informazioni, ma questo è un grande passo in una direzione diversa ", ha detto Hays.

"Le persone pensano che questo sia il modo in cui andare avanti, ma non dovremmo interrompere ciò che abbiamo imparato sui tumori specifici in passato. La terapia immunitaria era nella sua infanzia da 10 a 15 anni fa e ha davvero raggiunto la sua piena forza negli ultimi cinque anni. In alcuni casi, è spettacolare, come nei tumori MSI-H e nei tumori di Lynch. Ma in alcuni casi, non funziona così bene. Non è il Santo Graal. "

Hays ha spiegato che Keytruda può causare effetti collaterali.

"Vorrei avere un farmaco con grande efficacia e zero effetti collaterali. Quello che tendiamo a vedere con Keytruda è che la maggior parte delle persone ha effetti collaterali lievi ed è generalmente meglio tollerata della chemio. Ma alcuni pazienti hanno effetti collaterali molto gravi, anche letali. "

È anche costoso, costa circa $ 12, 500 al mese.

Hays ha detto che la maggior parte degli assicuratori la stanno coprendo per cancri approvati. Sospetta che anche la nuova approvazione sarà coperta.

Il percorso normativo in avanti

Questo nuovo utilizzo per Keytruda è stato possibile grazie alle norme di approvazione accelerata della FDA. La FDA può accelerare il processo di approvazione quando c'è una necessità insoddisfatta di una condizione seria.

Invece di aspettare per determinare se un farmaco prolunga il tempo di sopravvivenza, può essere approvato sulla base di prove che riduce i tumori.Sono necessarie ulteriori prove per confermare. Nel frattempo, l'approvazione accelerata può ottenere un nuovo trattamento per i pazienti le cui opzioni sono limitate.

Dr. Gwen Nichols, chief medical officer della Leukemia & Lymphoma Society (LLS), ha detto a Healthline che è incoraggiata da questa approvazione.

"Questa approvazione, basata principalmente su pazienti con tumore del colon, era eccitante", ha detto. "Non a causa dei grandi numeri di pazienti, ma dell'idea che i regolatori hanno aperto le loro menti e supportano questo. Prima di questo, spesso non vedevamo un percorso per approvare certi farmaci. Questo è davvero un cambiamento radicale. Il fatto che la FDA stia guardando come fare questo è un mondo completamente nuovo per gli agenti che le compagnie farmaceutiche avrebbero altrimenti cacciato. "

Quindi, questo tipo di approvazione è il futuro del trattamento del cancro? Nichols crede che lo sia.

"Se riusciamo a scoprire in che modo la biologia del tumore dirige le cellule tumorali a diventare cancerose, possiamo concentrarci su quella biologia invece di avere trattamenti generali per il cancro al seno o al colon. "

Nichols ha detto che ci sono ostacoli nel portare un nuovo farmaco sul mercato.

"Ciò che è complicato dal punto di vista dello sviluppo di un farmaco è che le aziende che sviluppano farmaci sono sempre alla ricerca di una percentuale di tutti i pazienti con cancro del colon, ad esempio, per rispondere a un farmaco. Quindi abbiamo perso alcuni potenziali farmaci interessanti perché hanno funzionato solo in una piccola percentuale di pazienti. "

Le compagnie farmaceutiche non possono mostrare un beneficio di sopravvivenza se trattano molti pazienti, ma solo una piccola percentuale risponde.

"Se possiamo usare i biomarcatori per aiutarci a dire che questo è il gruppo di pazienti in cui questo funzionerà e migliorare i tassi di sopravvivenza, e questi sono i pazienti che non hanno bisogno di cure con questo agente, possiamo essere molto più concentrati su la popolazione che testiamo e trattiamo ", ha spiegato Nichols.

Altri trattamenti simili sono attualmente in lavorazione.

Il LLS ha un programma di ricerca di medicina di precisione chiamato Beat AML.

"Stiamo testando la genetica dei pazienti con LMA durante la presentazione iniziale della malattia", ha spiegato Nichols.

"Quindi stiamo somministrando loro una droga, o una combinazione di farmaci, che affrontano la mutazione che troviamo nelle cellule leucemiche. Vogliamo vedere se possiamo essere più precisi nel trattamento basato su ciò che troviamo in un test sui biomarcatori, piuttosto che trattare tutti i pazienti con AML allo stesso modo. Questo tipo di medicina di precisione è l'onda del futuro. "

Dixon è grato per la sperimentazione clinica e per Keytruda.

Lei consiglia ad altri che hanno una diagnosi difficile per esplorare studi clinici e fare un sacco di domande.

"La ricerca in corso è rivoluzionaria. Stanno scoprendo cose nuove ogni giorno per problemi genetici piuttosto che il tipo di cancro che hai. Non rinunciare a causa di una cattiva diagnosi ", ha detto Dixon.