La nuova tecnologia espande l'uso di terapie geniche per combattere il cancro
Sommario:
Un bambino britannico guarito dalla leucemia ha sperato che una nuova terapia possa essere presto utilizzata per trattare altri come lei.
La ragazza, Layla di 1 anno, è stata diagnosticata con una forma incurabile di cancro nel suo midollo osseo.
Pubblicità PubblicitàLe è stata somministrata una terapia sperimentale presso il Gran Ormond Street Hospital (GOSH) della Gran Bretagna per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta.
La terapia, il recettore dell'antigene chimerico 19 cellule T (CAR-T), ha usato geni modificati per potenziare i suoi linfociti T, le principali cellule immunitarie che colpiscono e uccidono le cellule tumorali.
Due mesi dopo, Layla fu ritenuta sgombra dal suo cancro e mandata a casa con sua madre, suo padre e sua sorella maggiore.
PubblicitàL'editing genetico è una delle ultime forme di immunoterapia, ma il tipo usato per trattare Layla era un po 'diverso. Ha usato la tecnologia denominata TALEN dai suoi produttori, Cellectis.
TALEN funziona come "forbici molecolari" per rendere i linfociti T invisibili a un farmaco antitumorale che normalmente li ucciderebbe. Quindi vengono riprogrammati per combattere solo la leucemia.
Pubblicità PubblicitàLa ricerca, presentata al meeting annuale dell'American Society of Hematology, offre nuovi percorsi per la lotta contro la droga. I ricercatori dicono che questa prova precoce per le cellule T già pronte significa che la terapia può ora essere testata nelle prove cliniche della fase iniziale.
Uso di geni di un'altra persona
La differenza in questo caso, a differenza di altre terapie di modifica genica, è che le cellule utilizzate nella terapia non provenivano da Layla ma piuttosto da una persona diversa.
Questo approccio consentirebbe alle aziende farmaceutiche di produrre in massa queste terapie per trattare la leucemia e altri tumori senza il processo ingombrante e costoso di modificare i geni di un singolo paziente.
Waseem Qasim, Ph. D., consulente immunologo presso GOSH e professore di terapia cellulare e genetica all'University College London (UCL) Institute of Child Health, è stato colui che ha richiesto la terapia CAR-T per l'uso in Layla.
Ha definito il suo caso "un punto di riferimento nell'uso della nuova tecnologia di ingegneria genetica. "
PubblicitàAdvertisement" Se replicato in altri pazienti, potrebbe rappresentare un enorme passo avanti nel trattamento della leucemia e di altri tumori ", ha detto in un comunicato stampa.
Mentre i risultati sono incoraggianti, la terapia CAR-T è ancora classificata come medicina sperimentale senza licenza. Ciò significa che ci sono mesi, se non anni, di ricerca necessari per la sicurezza e l'efficacia prima che siano disponibili per altri pazienti oncologici.
Mentre Layla è il primo caso "in-uomo" di usare le cellule di un donatore esterno, altri casi di terapie basate sul CAR-T sono state precedentemente efficaci nell'attaccare i tumori della leucemia.
PubblicitàUno studio del 2011 pubblicato sul New England Journal of Medicine ha seguito tre pazienti con leucemia linfoide cronica trattati con terapie CAR-T che erano ancora in fase di remissione 10 mesi dopo il trattamento.
Le cellule utilizzate in questi pazienti, tuttavia, provenivano dai pazienti stessi e non da un donatore universale.
Annuncio pubblicitarioCRISPR è ora popolare
CRISPR, che rappresenta ripetizioni palindromiche corte intervallate regolarmente e raggruppate, è un altro metodo di editing genico che sta crescendo in popolarità. Questo sistema è economico, veloce, facile da usare e non richiede anni di addestramento.
La sua disponibilità "sta causando un profondo sconvolgimento nella ricerca biomedica", ma i bioeticisti sono preoccupati per la velocità vertiginosa che i ricercatori chiedono a gran voce di usarlo, specialmente per modificare embrioni umani, secondo la rivista Nature.
André Choulika, CEO di Cellectis, afferma che l'editing genico con CRISPR è più un servizio e meno un prodotto, mentre le celle T CAR19 possono essere prodotte in serie.
Pubblicità"[CRISPR] è economico da progettare e veloce da progettare. Una settimana e 10 dollari. Qualsiasi ricercatore accademico può ordinare CRISPR online e diventare un editor genico ", ha dichiarato Choulika a FierceBiotech a giugno. "[Ma] la sua efficienza è davvero pessima. "
Mentre TALEN ha già salvato una vita con il potenziale di risparmiare di più, il suo cartellino del prezzo rimane un mistero.
Pubblicità PubblicitàPfizer strappa la tecnologia CAR-T
A giugno, il gigante farmaceutico Pfizer ha annunciato di aver avviato una collaborazione strategica globale con Cellectis per sviluppare le immunoterapie CAR-T.
In base all'accordo, Pfizer avrà diritti commerciali esclusivi per sviluppare terapie CAR-T per 15 obiettivi scelti da Pfizer. Cellectis è in grado di scegliere 12.
Insieme, le aziende condurranno ricerche precliniche su quattro bersagli scelti da Cellectis (mentre Pfizer mantiene i diritti di primo rifiuto), mentre Cellectis lavora in modo indipendente su otto obiettivi di sua scelta.
Questo accordo ha fruttato a Cellectis $ 80 milioni, insieme ai finanziamenti per i costi relativi agli obiettivi scelti da Pfizer e fino ad altri $ 185 milioni per droga dopo lo sviluppo di farmaci in futuro. I ricavi di Pfizer arriveranno quando prodotti e servizi saranno venduti.
Dr. Mikael Dolsten, presidente di ricerca e sviluppo di Pfizer, ha dichiarato che la sua tecnologia di terapia oncologica bioterapeutica all'avanguardia, insieme al genome editing e all'ingegneria cellulare di Cellectis, fornirà nuove immunoterapie.
"La combinazione dell'innovazione e delle competenze scientifiche di Cellectis con la profonda esperienza oncologica e immunologica di Pfizer crea una partnership di livello mondiale progettata per offrire una nuova generazione di immunoterapie CAR-T per pazienti oncologici con esigenze mediche urgenti", ha affermato in una stampa pubblicazione.
