Uso di droghe off-label: cosa devi sapere

Introduzione

1. L'uso di droghe off-label è quando un farmaco viene utilizzato per uno scopo che non è stato rivisto o approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
2. L'uso di droghe off-label è comune e legale negli Stati Uniti e in molti altri paesi. L'uso di un farmaco off-label offre ai medici opzioni di trattamento che altrimenti non avrebbero.
3. Le compagnie di assicurazione sanitaria non sempre coprono i farmaci quando sono prescritti per l'uso off-label. Ma se il farmaco non è coperto dalla tua assicurazione, il medico potrebbe essere in grado di richiedere un'autorizzazione preventiva per questo.

L'uso di droghe con obbligo di prescrizione off-label è legale e molto comune negli Stati Uniti. Potresti aver sentito parlare di questa pratica prima. Potrebbe essere stato prescritto un farmaco per l'uso off-label, forse senza saperlo. Ma come molte persone, potresti non capire appieno cosa significhi l'uso di droghe off-label. Continuate a leggere per scoprire cosa sia l'uso di droghe off-label, perché si verifica e cosa chiedere al medico.

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Informazioni sulle etichette dei farmaci

Comprensione dell'approvazione della FDA e delle etichette dei farmaci

Per aiutarti a capire cosa significa uso off-label, iniziamo spiegando quali sono le approvazioni della FDA e le etichette dei farmaci.

Processo di approvazione della FDA Prima, il produttore del farmaco deve sottoporre il farmaco a studi clinici. Questi test attentamente controllati controllano gli effetti del farmaco su certe persone con una determinata condizione. I risultati devono dimostrare che il farmaco è sicuro per l'uso in queste persone ed efficace nel trattamento della condizione. Quindi, il produttore presenta le loro prove alla FDA. Quando la FDA è convinta che il farmaco sia sicuro ed efficace, approva il farmaco a tale scopo e aiuta a creare l'etichetta del farmaco.

La FDA controlla quali farmaci possono essere venduti negli Stati Uniti. Prima che un farmaco possa essere commercializzato e venduto per trattare una determinata condizione, la FDA deve approvarlo. Quando la FDA approva un farmaco, lavora con il produttore per creare un'etichetta per quel farmaco. L'etichetta di questo farmaco include sia l'etichetta sul pacchetto del farmaco sia un rapporto dettagliato chiamato il foglietto illustrativo. Questo report include informazioni chiave come:

• dosaggio raccomandato per il farmaco, o quanto e quanto spesso il farmaco deve essere assunto
• via del farmaco, o come viene assunto il farmaco, come una compressa assunta per via orale
• età gamme di persone che il farmaco è raccomandato per trattare
• effetti collaterali che il farmaco potrebbe causare

L'etichetta include anche dettagli sugli avvertimenti e altre importanti informazioni sull'utilizzo. I medici usano le informazioni dell'etichetta per aiutarli a decidere come prescrivere il farmaco.

Informazioni sull'uso off-label

Uso di droghe off-label

Uso di droghe off-label significa che un farmaco che è stato approvato dalla FDA per uno scopo viene utilizzato per uno scopo diverso che non è stato approvato.La mancanza di approvazione non è perché la FDA ha rifiutato di fornirlo. Piuttosto, è perché la FDA non è stata invitata a valutare il farmaco per quel particolare scopo. Ciò significa che lo scopo non è incluso nell'etichetta del farmaco e la FDA non fornisce alcuna indicazione per l'uso del farmaco.

Tuttavia, un medico può ancora usare il farmaco per questo scopo. Questo perché la FDA regola i test, l'approvazione e la commercializzazione dei farmaci. Ma non regolano il modo in cui i medici usano i farmaci per curare i loro pazienti. Quindi, il tuo medico può prescrivere un farmaco, tuttavia pensano che sia meglio per la tua cura.

Se il medico decide di utilizzare un farmaco off-label, ciò significa che sta prescrivendo il farmaco in uno o più dei seguenti modi.

Per una condizione che non è stata rivista o approvata dalla FDA

Ad esempio, aripiprazolo (Abilify) è approvato per il trattamento della schizofrenia, ma i medici a volte lo prescrivono off-label per trattare la demenza.

In un dosaggio o per una via che non è stata rivista o approvata dalla FDA

Ad esempio, le compresse di morfina a lunga durata d'azione non sono approvate per l'uso rettale. Tuttavia, a volte vengono somministrati in questo modo ai pazienti ospiziosi che non possono ingerire compresse.

In una popolazione di pazienti che non è stata rivista o approvata dalla FDA

Ad esempio, il polietilenglicole 3350 (Miralax) non è approvato per l'uso nei bambini. Tuttavia, il medico del bambino può decidere di prescriverlo per il bambino.

Un altro esempio di un farmaco comunemente prescritto per l'uso off-label è il desametasone. È approvato per molti usi, come il trattamento delle reazioni allergiche e la riduzione dell'infiammazione o del gonfiore. Non è approvato per prevenire la nausea dalla chemioterapia. Eppure, è stato ampiamente usato off-label per questo scopo per molti anni.

Alcuni usi off-label funzionano così bene che vengono utilizzati come trattamento di prima linea. Ciò significa che sono il trattamento principale utilizzato per una condizione. Un esempio sono gli antidepressivi triciclici. Questi farmaci sono approvati per il trattamento della depressione. Tuttavia, questi farmaci sono ora anche un trattamento di prima linea per il dolore neuropatico (un tipo di dolore nervoso cronico), anche se la FDA non ha approvato questo uso.

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Vantaggi

Perché il mio medico prescrive un farmaco off-label?

Forse il principale vantaggio dell'uso di droghe off-label è che fornisce l'accesso a una più ampia gamma di farmaci. Un medico ha più opzioni di droghe per i suoi pazienti in questo modo rispetto a quando prescrivono solo farmaci per usi approvati. Un maggiore accesso ai farmaci può giovare alle persone con molte patologie, dall'emicrania all'HIV.

I motivi specifici per cui un medico potrebbe utilizzare un farmaco off-label includono:

Nuovi usi

Medici e ricercatori potrebbero aver trovato un nuovo uso per un farmaco più vecchio, ma il produttore del farmaco non ha richiesto l'approvazione della FDA per quell'uso

Uso limitato

Un produttore di farmaci potrebbe non aver richiesto l'approvazione della FDA per l'uso del farmaco in una certa popolazione, come i bambini.

Mancanza di scelte approvate appropriate

Ciò potrebbe verificarsi in diverse situazioni. Ad esempio, i farmaci approvati potrebbero non funzionare per trattare le condizioni di pericolo di vita di qualcuno.Il medico della persona può pensare che l'uso off-label di un farmaco offra maggiori possibilità di beneficio. In altri casi, un farmaco approvato potrebbe non essere la scelta migliore per una determinata persona. Ad esempio, il farmaco può causare gravi effetti collaterali o una reazione allergica per quella persona. Di conseguenza, il medico può scegliere un altro farmaco appartenente alla stessa classe del farmaco approvato e utilizzarlo off-label per lo stesso scopo.

Statistiche

Il consumo di droghe off-label è comune?

Sì, gli studi dimostrano che è molto comune negli Stati Uniti. Per uno studio del 2006, i ricercatori hanno esaminato l'uso di droghe off-label da parte di medici operanti negli uffici nel 2001. I risultati dello studio hanno mostrato che il 21 per cento delle prescrizioni riguardava l'uso off-label. Lo studio ha anche dimostrato che l'uso off-label era ancora più comune per alcuni tipi di farmaci, come i farmaci usati per trattare le convulsioni.

Un altro studio del 2008 ha dimostrato che l'uso off-label è molto più comune nella cura del cancro rispetto ad altri tipi di assistenza. Lo studio ha rilevato che l'81% dei medici oncologici intervistati ha dichiarato di prescrivere farmaci off-label.

L'uso di droghe off-label è anche più comune per i gruppi di pazienti che non sono spesso inclusi negli studi clinici. Questi gruppi comprendono bambini, donne incinte e pazienti psichiatrici. Queste persone non sono spesso studiate negli studi clinici perché possono avere un rischio più elevato di effetti collaterali rispetto alla maggior parte degli altri gruppi.

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prescrizione off-label

In che modo un medico decide come prescrivere un farmaco per l'uso off-label?

Perché non ci sono istruzioni approvate dalla FDA per prescrivere farmaci per usi off-label, i medici possono fare le proprie ricerche sul modo migliore per utilizzare un farmaco off-label. Ad esempio, possono consultarsi con altri medici che hanno usato il farmaco. O possono seguire tutte le linee guida che sono disponibili. Queste linee guida possono provenire da ricercatori medici che conducono le proprie sperimentazioni cliniche per testare un farmaco per un uso off-label. Questi ricercatori possono pubblicare i loro risultati su riviste mediche peer-reviewed. Inoltre, alcune organizzazioni sanitarie o società professionali possono fornire linee guida sul trattamento per l'uso off-label. Il medico può seguire una qualsiasi di queste linee guida quando prescrive un farmaco per uso off-label.

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Lo saprò?

Il mio medico mi dirà se prescrive un farmaco off-label per me?

Potrebbero o potrebbero non farlo. Il medico può prescrivere un farmaco off-label che funziona così bene ed è così comunemente usato che è diventato un metodo di trattamento accettato. Di conseguenza, il medico potrebbe non vedere un motivo per menzionarlo. Il medico non è tenuto per legge a informarti di eventuali farmaci off-label che ti prescrivono.

In alcuni casi, tuttavia, il medico potrebbe pensare che sia importante discutere dell'uso off-label di un farmaco. Ad esempio, se si dispone di un tumore raro con solo poche opzioni di trattamento farmacologico approvate, il medico potrebbe conoscere un uso di droghe off-label che potrebbe essere di aiuto. Se non c'è molta ricerca pubblicata su tale uso, il medico potrebbe voler parlarti di questo. Potrebbero volere che tu sappia che potrebbero esserci rischi sconosciuti di usare il farmaco a tale scopo.

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Approvazione degli usi off-label

Perché la FDA non approva solo gli usi off-label dei farmaci?

Il processo inizia con il produttore di farmaci, non con la FDA. Se il produttore di un farmaco vuole che la FDA approvi un farmaco per un nuovo uso, il produttore deve condurre nuovi test per tale uso. Questo test può richiedere anni ed essere estremamente costoso. Inoltre, la FDA deve esaminare attentamente tutti i risultati dei test. In breve, il processo di approvazione dei farmaci è lungo e complesso. Le compagnie farmaceutiche non sempre perseguiranno l'approvazione della FDA di un farmaco per un nuovo uso a causa degli ostacoli.

Domande per il medico

Domande da porre al medico

Se il medico prescrive un farmaco per un uso off-label, dovresti sentirti libero di porre qualsiasi domanda tu possa avere. Hai il diritto di essere coinvolto in qualsiasi decisione sulla tua cura. Esempi di domande che potresti porre includono:

• Questo farmaco è approvato per trattare la mia condizione?
• Perché hai prescritto un uso off-label di questo farmaco?
• Esistono altri farmaci approvati che possono fare la stessa cosa?
• La ricerca supporta l'uso di questo farmaco per questo scopo?
• La mia assicurazione sanitaria coprirà questo farmaco per l'uso off-label?
• Sai quali effetti collaterali posso avere da questo farmaco?
• Hai mai dato questo farmaco per questo scopo off-label? In tal caso, che tipo di risultati hanno avuto quelle persone?
• Cosa dovrei sapere sugli effetti collaterali derivanti dall'uso di droghe off-label?

• Uno studio del 2015 ha mostrato che, in generale, l'uso di droghe off-label causa più reazioni avverse al farmaco (ADR) rispetto all'uso di droghe approvato. La maggior parte degli ADR sono lievi, ma alcuni sono seri. Lo studio ha anche riscontrato che se la ricerca supporta l'uso off-label, tale uso probabilmente ha lo stesso rischio di ADR di un uso approvato. Chiedete al vostro medico tutte le domande che avete sugli effetti collaterali derivanti da un uso di droghe off-label. Assicurati di chiedere se qualche ricerca supporta tale uso. Se non è stata effettuata alcuna ricerca su un determinato uso, è possibile che non si sappia quali effetti collaterali si aspettano.

  - Sue Bliss, RPh, MBA

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