Singola iniezione potrebbe abbassare il colesterolo in modo permanente, rischio di attacco cardiaco

La modifica del genoma potrebbe essere il futuro del trattamento del colesterolo. I ricercatori dell'Harvard Stem Cell Institute e dell'Università della Pennsylvania hanno sviluppato una singola iniezione che riduce permanentemente i livelli di colesterolo nei topi alterandone i geni. Se è adatto all'uso nell'uomo, potrebbe ridurre il rischio di attacchi cardiaci del 40-90%.

Kiran Musunuru, Ph. D., un assistente professore nel dipartimento di Harvard di cellule staminali e biologia rigenerativa, ha detto che potrebbe richiedere un decennio per preparare l'approccio per le sperimentazioni cliniche umane. Lo studio è stato pubblicato su Circulation Research, una rivista American Heart Association.

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Dr. Daniel J. Rader di Penn Medicine, che ha condotto la ricerca in collaborazione con Musunuru, ha detto che la terapia agisce modificando un gene del fegato chiamato PCSK9.

Nel 2003, gli scienziati francesi hanno scoperto che PCSK9 è un regolatore del colesterolo e che rare mutazioni nel gene sembrano essere la causa di colesterolo alto e attacchi di cuore. Queste mutazioni sono estremamente rare e si limitano a poche famiglie in tutto il mondo.

In una svolta eccitante, i ricercatori del Texas hanno scoperto che circa il 3% delle persone con le mutazioni subisce l'effetto opposto: livelli di colesterolo LDL (lipoproteine ​​a bassa densità) tra il 15 e il 28% inferiori alla media.

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Diffondere una mutazione benefica

Musunuru e Rader miravano a trasformare i normali geni PCSK9 in quelli con quest'ultimo "difetto". "Hanno usato la tecnologia chiamata CRISPR / Cas9, che rende più facile la modifica del genoma.

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Il gene PCSK9 è espresso principalmente nel fegato, dove genera una proteina attiva nel sangue e impedisce la rimozione del colesterolo dal sangue. Diverse compagnie farmaceutiche hanno sviluppato anticorpi per combattere PCSK9, Musunuru ha detto, ma le persone avrebbero bisogno di iniezioni ogni poche settimane.

Attualmente, molte persone usano droghe statine, come Lipitor, per abbassare il colesterolo, ma molti che assumono i farmaci hanno ancora attacchi di cuore. "C'è ancora un grande bisogno di altri approcci", ha detto Musunuru in un'intervista con la Harvard Gazette.

"Quello che stavamo pensando era che, con questa tecnologia di modifica del genoma, possiamo fare qualcosa che non potevamo fare prima: apportare cambiamenti permanenti nel genoma a livello del DNA. Quindi la domanda era se possiamo usare l'editing del genoma per rendere le persone normali come le persone nate con le mutazioni 'buone'. "

Musunuru ha detto che il team ha iniettato CRISPR / Cas9 nel fegato e che la maggior parte delle copie del gene PCSK9 nelle cellule del fegato dei topi sono state eliminate entro tre o quattro giorni.I ricercatori hanno notato una riduzione del 35-40% dei livelli di colesterolo in questi topi. Ciò potrebbe tradursi in una riduzione del rischio di attacco cardiaco fino al 90% negli esseri umani.

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" Il trattamento sarebbe molto utile in pazienti con livelli di colesterolo alto o che altrimenti hanno un alto rischio di attacco di cuore, dal momento che avrebbero avuto il massimo da guadagnare. Ma in linea di principio il trattamento dovrebbe abbassare il rischio di infarto di chiunque ", Musunuru ha detto al Harvard Gazette.

Un vaccino per attacchi di cuore?

Gli attacchi di cuore sono uno dei principali natural killer in tutto il mondo, e un uomo su due e una donna su tre di età superiore ai 40 anni avranno un attacco di cuore nella loro vita, ha detto Musunuru. Se la terapia si dimostra sicura per la modifica del genoma umano, potrebbe essere somministrata come una vaccinazione di una volta.

"Noi vacciniamo contro le malattie infettive, non sapendo chi altrimenti otterrebbe la malattia, anche se possiamo fare qualche ipotesi su chi è a più alto rischio e li esortiamo a ottenere la vaccinazione", ha detto Musunuru. "Allo stesso modo, non possiamo essere sicuri di chi avrà un infarto e chi no, e quindi chi trarrebbe maggior beneficio dalla terapia con PCSK9. "

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" Sarebbe la logica per darlo a tutta la popolazione, forse dopo aver raggiunto una certa età - diciamo, 40 anni ", ha aggiunto Musunuru. "In un paese come l'U.S., dove così tante persone soffrono o muoiono di infarto, dare il trattamento a tutta la popolazione potrebbe salvare molte vite. "

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