Opzioni di trattamento per la mielofibrosi

La mielofibrosi (MF) è una malattia rara ma grave del midollo osseo. Attualmente non esiste una cura affidabile per MF. I trattamenti si concentrano maggiormente sui sintomi e le complicazioni delle persone con esperienza MF.

Per questo motivo, molte persone con MF che non hanno sintomi possono andare senza trattamento per anni. Le opzioni di trattamento per MF includono:

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• terapie farmacologiche
• trasfusioni di sangue
• radioterapia
• splenectomia
• trapianto di cellule staminali
• studi clinici

Terapie farmacologiche

Inibitori di JAK

Il nuovo tipo di farmaco usato per combattere la MF è una classe di farmaci chiamati inibitori della chinasi associata a Janus (JAK). Questo tipo di farmaco si rivolge agli enzimi JAK. Questi enzimi sono coinvolti nella produzione di globuli rossi. Inibendo o fermando questi enzimi, gli inibitori della JAK possono rallentare la produzione di cellule del sangue.

Ruxolitinib (Jakafi) è l'unico farmaco di questa classe approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. In alcuni pazienti, questo farmaco ha ridotto le dimensioni della milza e ridotto altri sintomi di MF.

Chemioterapia

La chemioterapia è un'altra terapia farmacologica utilizzata per il trattamento della MF. Si rivolge alle cellule che crescono e si dividono rapidamente, come le cellule tumorali o le cellule staminali del sangue mutate in MF. Tuttavia, la chemioterapia non può separare le cellule tumorali da altre cellule sane che crescono e si dividono rapidamente. Questo include cellule ciliate e cellule che rivestono il tratto gastrointestinale. Per questo motivo, la chemioterapia può causare molti effetti collaterali, come perdita di capelli, nausea, vomito, diarrea e sanguinamento.

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Terapia con androgeni

La terapia con androgeni è un altro tipo di farmaco usato per trattare l'emocromo in persone con MF. Questo tipo di farmaco è una versione di ormoni maschili prodotta in laboratorio. È usato per aumentare la produzione di globuli rossi. Circa una su tre persone con MF vedrà un miglioramento nella loro anemia con questo trattamento. Tuttavia, gli androgeni possono essere tossici per il fegato. Le persone in questa terapia richiedono un monitoraggio maggiore per monitorare le funzioni del fegato. Questo include regolari esami del sangue e ultrasuoni. La terapia con androgeni può anche causare effetti mascolinizzanti, come la crescita dei peli sul viso nelle donne.

Corticosteroidi

I corticosteroidi hanno dimostrato di migliorare l'anemia in circa una su tre persone con MF. I composti steroidei sono usati per trattare molte malattie diverse e alcuni risultati promettenti sono stati osservati per i pazienti affetti da MF con anemia significativa.

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Trasfusioni di sangue

Nei pazienti con grave anemia, la terapia farmacologica potrebbe non essere sufficiente per mantenere il numero dei globuli rossi abbastanza alto. Regolari trasfusioni di sangue possono aiutare ad aumentare il numero delle cellule del sangue e ridurre i sintomi di anemia come sanguinamento, lividi, debolezza e affaticamento.

Radioterapia

La radioterapia viene utilizzata per uccidere le cellule attraverso forti raggi X o altri tipi di radiazioni. È un trattamento comune nel cancro, poiché può impedire la crescita delle cellule tumorali. In MF, la radiazione viene utilizzata in un piccolo gruppo di pazienti per ridurre le dimensioni della milza, rivivere il dolore osseo e ridurre i tumori che crescono al di fuori del midollo osseo.

Splenectomia

Una splenectomia è un'opzione per le persone la cui milza è diventata molto grande, sta causando loro dolore o altre complicazioni e chi non ha risposto ad altri trattamenti. Durante questa procedura, un chirurgo rimuoverà la milza.

Prima di decidere di rimuovere la milza, dovresti parlare con il tuo medico dei benefici e dei rischi della procedura. Complicanze da una splenectomia possono includere:

• formazione di coaguli di sangue, che portano ad un ictus o infarto
• embolia polmonare
• trombosi venosa
• ingrossamento del fegato
• infezioni
• un aumento della conta piastrinica <999 > Trapianto di cellule staminali

Un trapianto di cellule staminali allogeniche, chiamato anche trapianto di midollo osseo, è l'unico trattamento con la possibilità di curare MF. Prima della procedura di trapianto, vengono utilizzate alte dosi di radiazioni o chemioterapia per distruggere il midollo osseo malato. Dopo che il midollo osseo malato è stato ucciso, si ricevono cellule staminali del midollo osseo che formano sangue sano da un donatore compatibile. Le cellule staminali sane trapiantate si diffondono nel midollo osseo e sostituiscono il midollo malato. Quindi iniziano a produrre globuli rossi e bianchi sani e piastrine.

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Questa procedura è molto rischiosa. A causa dell'età e della salute di molte persone con MF, pochissime persone hanno diritto a questa procedura. I ricercatori stanno cercando di trovare nuovi tipi di trapianti di cellule staminali che implichino meno chemioterapia o radiazioni, o che abbiano minori probabilità di effetti collaterali potenzialmente letali.

Sperimentazioni cliniche

Gli studi clinici sono disponibili per le persone con MF che sono interessate a provare terapie o trattamenti che non sono ancora disponibili al pubblico in generale. Gli studi clinici sono studi condotti per vedere come funziona un nuovo trattamento o procedura, prima di renderlo disponibile a tutti. Queste prove sono importanti per la medicina e danno opzioni di trattamento a persone che potrebbero non avere molte altre scelte.

Alcuni degli attuali studi clinici per MF includono altre terapie farmacologiche che si concentrano sull'inibizione degli enzimi JAK, così come i farmaci che inibiscono altri enzimi noti per essere al lavoro nel cancro. I ricercatori stanno anche studiando combinazioni di diversi farmaci e diversi modi per eseguire un trapianto di cellule staminali.

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Prendere la decisione di partecipare a una sperimentazione clinica può essere spaventoso, ma può aprire molte porte di trattamento che sono altrimenti chiuse. Se sei interessato a far parte di una sperimentazione clinica, parla con il tuo medico per trovare quello migliore per te.

Anche se non esiste una cura affidabile per MF, non c'è motivo di rinunciare alla speranza. I trattamenti mirano ad alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.Essere aperti e onesti con il tuo team sanitario può assicurarti di ottenere un piano di trattamento che è meglio per le tue esigenze.