Trattamento del cancro e trattamento del gene CRISPR
Sommario:
Per la prima volta negli Stati Uniti, gli scienziati saranno in grado di modificare i geni degli umani per renderli più efficaci nella lotta contro il cancro.
Lo studio sulla sicurezza di fase I sarà il primo utilizzo di una tecnologia di modifica dei geni relativamente nuova negli esseri umani. Ha ricevuto l'approvazione da un panel nazionale degli istituti di salute (NIH) all'inizio di questa settimana.
Pubblicità PubblicitàLa mossa offre l'opportunità alla tecnologia CRISPR di riprogrammare i geni di una persona affetta da cancro per attaccare le cellule tumorali.
Il processo coinvolgerà 18 persone con cancro. I ricercatori rimuoveranno alcune delle loro cellule T - un tipo di cellula immunitaria che può essere letale per i tumori - ed eseguiranno tre modifiche separate.
Attraverso queste modifiche, le nuove cellule T saranno in grado di rilevare e colpire le cellule cancerose, rimuovere le barriere che potrebbero impedire il rilevamento e il targeting e impedire alle cellule tumorali di disabilitare gli attacchi contro di loro.
Nello studio proposto, i ricercatori desiderano utilizzare la tecnologia di modifica dei geni CRISPR per riprogrammare le cellule T di una persona per attaccare le cellule tumorali di mieloma, melanoma e sarcoma.
CRISPR, che sta per ripetizioni palindromiche corte intervallate regolarmente e intervallate, ha iniziato a salire nel 2013 quando i ricercatori hanno scoperto che potevano usarlo per tagliare il genoma nelle cellule in aree specifiche di loro scelta.
Il trial utilizzerà CRISPR / Cas9, che utilizza enzimi batterici che si sono dimostrati efficaci nel manipolare le risposte immunitarie.
Oltre ad aprire nuove strade per l'editing genetico, la tecnologia è decollata perché è economica, veloce, facile da usare e non richiede anni di formazione.
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Tipo speciale di editing
Mentre la decisione di martedì del Comitato consultivo sul DNA ricombinante (RAC) è un passo avanti, la tecnologia ha ancora bisogno dell'approvazione di l'US Food and Drug Administration (FDA), che supervisiona tutti gli studi clinici.
Carrie D. Wolinetz, Ph. D., direttore associato per la politica scientifica presso il NIH, ha affermato considerando che lo studio ha significato cambiare il modo in cui il RAC esamina gli studi sul trasferimento genico e le nuove tecnologie, compresi i rischi sconosciuti che potrebbero rappresentare.
PubblicitàPubblicità"I ricercatori nel campo del trasferimento genico sono eccitati dal potenziale utilizzo di CRISPR / Cas9 per riparare o eliminare le mutazioni coinvolte in numerose malattie umane in meno tempo e ad un costo inferiore rispetto ai precedenti sistemi di modifica genica ", Ha scritto in un post di blog.
Il NIH ha espresso preoccupazione per il montaggio del genoma umano nel timore di conseguenze sconosciute. In questi esperimenti, i geni che sarebbero alterati non sarebbero ereditabili e sarebbero la fine della linea nei singoli pazienti.
L'anno scorso, il dott. Francis S. Collins, Ph. D., direttore del NIH, ha sottolineato che mentre i finanziamenti NIH contribuiranno a far progredire la modifica genetica, non finanzieranno alcun uso delle tecnologie di modifica dei geni negli embrioni umani.
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Finanziamenti dalla Silicon Valley
Quest'anno, il miliardario Silicon Valley Sean Parker, famoso per Facebook e Napster, ha donato $ 250 milioni creare il Parker Institute for Cancer Immunotherapy, con sede a San Francisco.
Pubblicità PubblicitàLa struttura comprende più di 40 laboratori e sei centri, tra cui la Stanford Medicine, l'Università della California, San Francisco e le principali università per la ricerca sul cancro.
L'attenzione del centro è la cura del cancro attraverso l'immunoterapia, una linea di trattamento che rafforza il sistema immunitario per combattere la malattia mortale.
Per la prima prova, Nature report, l'editing genetico sarà fatto presso l'Università della Pennsylvania.
Pubblicità"Siamo ad un punto di svolta nella ricerca sul cancro e ora è il momento di massimizzare il potenziale unico dell'immunoterapia per trasformare tutti i tumori in malattie gestibili, salvando milioni di vite", ha detto Parker in un comunicato stampa. "Riteniamo che la creazione di un nuovo modello di finanziamento e di ricerca possa superare molti degli ostacoli che attualmente impediscono i progressi della ricerca. "
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