Promettenti nuovi trattamenti per la sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale. I nervi sono rivestiti in un rivestimento protettivo chiamato mielina, che accelera anche la trasmissione dei segnali nervosi. Le persone con SM soffrono di infiammazione delle aree della mielina e progressivo deterioramento e perdita di mielina.

I nervi possono funzionare in modo anomalo quando la mielina è danneggiata. Ciò può causare un numero di sintomi imprevedibili. Questi includono:

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• sensazioni di dolore, formicolio o bruciore in tutto il corpo
• perdita della vista
• difficoltà motorie
• spasmi muscolari o rigidità
• difficoltà con equilibrio
• disturbo vocale <999 > memoria alterata e funzione cognitiva
• Anni di ricerca dedicata hanno portato a nuovi trattamenti per la SM. Non esiste ancora una cura per la malattia, ma i regimi farmacologici e la terapia comportamentale consentono alle persone con SM di godere di una migliore qualità della vita.

Informazioni sulle statistiche MS tra cui prevalenza, dati demografici, fattori di rischio e altro »

Scopo dei trattamenti

Molte opzioni di trattamento possono aiutare a gestire il decorso e i sintomi di questa malattia cronica. Il trattamento può aiutare:

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rallentare la progressione della SM

• minimizzare i sintomi durante le riacutizzazioni della SM o le riacutizzazioni
• migliorare la funzione fisica e mentale

Il trattamento sotto forma di gruppi di supporto o terapia del linguaggio può anche fornire un supporto emotivo molto necessario.

Trattamento

Chiunque venga diagnosticato con una forma recidivante di SM molto probabilmente inizierà il trattamento con un farmaco che modifica la malattia approvato dalla FDA. Ciò include le persone che sperimentano un primo evento clinico coerente con la SM. Il trattamento con un farmaco modificante la malattia dovrebbe continuare indefinitamente a meno che il paziente non abbia una risposta scarsa, abbia effetti collaterali intollerabili o non prenda il farmaco come dovrebbe. Il trattamento dovrebbe anche cambiare se diventa disponibile un'opzione migliore.

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Gilenya (fingolimod)

Nel 2010, Gilenya è diventato il primo farmaco orale per i tipi di SM recidivante ad essere approvato dalla Food and Drug Administration (FDA). I rapporti mostrano che può ridurre le recidive della metà e rallentare la progressione della malattia.

Teriflunomide (Aubagio)

Un obiettivo principale del trattamento della SM è rallentare la progressione della malattia. I farmaci che fanno questo sono chiamati farmaci modificanti la malattia. Uno di questi farmaci è il teriflunomide per uso orale (Aubagio). È stato approvato per l'uso in persone con SM nel 2012.

Uno studio pubblicato su The New England Journal of Medicine ha rilevato che le persone con SM recidivante che assumevano teriflunomide una volta al giorno mostravano tassi di progressione della malattia significativamente più lenti e meno recidive rispetto a quelli che assumevano un placebo.Le persone che hanno assunto la dose più alta di teriflunomide (14 mg vs 7 mg) hanno sperimentato una diminuzione della progressione della malattia. Teriflunomide era solo il secondo farmaco modificante la malattia orale approvato per il trattamento della SM.

Dimetilfumarato (Tecfidera)

Un terzo farmaco modificante la malattia orale è diventato disponibile per le persone con SM nel marzo del 2013. Il dimetilfumarato (Tecfidera) era precedentemente noto come BG-12. Impedisce al sistema immunitario di attaccarsi e distruggere la mielina. Può anche avere un effetto protettivo sul corpo, simile all'effetto che hanno gli antiossidanti. Il farmaco è disponibile in forma di capsule.

Il dimetilfumarato è progettato per le persone con SM recidivante-remittente (RRMS). RRMS è una forma della malattia in cui una persona va in genere in remissione per un periodo di tempo prima che i loro sintomi peggiorino. Le persone con questo tipo di SM possono beneficiare di dosi due volte al giorno di questo farmaco.

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Dalfampridine (Ampyra)

La distruzione della mielina indotta da MS influenza il modo in cui i nervi inviano e ricevono segnali. Questo può influenzare il movimento e la mobilità. I canali del potassio sono come pori sulla superficie delle fibre nervose. Il blocco dei canali può migliorare la conduzione nervosa nei nervi affetti.

La dalfampridina (Ampyra) è un bloccante del canale del potassio. Gli studi pubblicati su The Lancet hanno scoperto che la dalfampridina (precedentemente chiamata fampridina) aumentava la velocità di cammino nelle persone con SM. Lo studio originale ha testato la velocità di camminata durante una camminata di 25 piedi. Non ha dimostrato che la dalfampridina sia benefica. Tuttavia, l'analisi post-studio ha rivelato che i partecipanti hanno mostrato una maggiore velocità di deambulazione durante un test di sei minuti durante l'assunzione di 10 mg di farmaco al giorno. I partecipanti che hanno sperimentato una maggiore velocità di deambulazione hanno dimostrato anche una maggiore forza muscolare delle gambe.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Alemtuzumab (Lemtrada) è un anticorpo monoclonale umanizzato (proteina prodotta in laboratorio che distrugge le cellule tumorali). È un altro agente che modifica la malattia approvato per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla. Mira a una proteina chiamata CD52 che si trova sulla superficie delle cellule immunitarie. Sebbene non sia noto esattamente come funziona alemtuzumab, si ritiene che si leghi al CD52 sui linfociti T e B (globuli bianchi) e causi la lisi (rottura della cellula). Il farmaco è stato inizialmente approvato per trattare la leucemia ad un dosaggio molto più elevato.

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Lemtrada ha avuto difficoltà a ottenere l'approvazione della FDA negli Stati Uniti. La FDA ha respinto la richiesta di approvazione di Lemtrada all'inizio del 2014. Hanno citato la necessità di ulteriori studi clinici che dimostrino che i benefici superano il rischio di gravi effetti collaterali. Lemtrada è stato successivamente approvato dalla FDA a novembre 2014, ma viene fornito con un avvertimento su gravi condizioni autoimmuni, reazioni all'infusione e aumento del rischio di tumori maligni come il melanoma e altri tumori. È stato confrontato con il farmaco MS EMD, Rebif, in due studi di fase III. Gli studi hanno rilevato che era meglio ridurre il tasso di recidiva e il peggioramento della disabilità nell'arco di due anni.

A causa del suo profilo di sicurezza, la FDA raccomanda che sia prescritto solo ai pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata a due o più altri trattamenti MS.

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La tecnica della memoria di storie modificata

MS influenza anche la funzione cognitiva. Può influenzare negativamente la memoria, la concentrazione e le funzioni esecutive come l'organizzazione e la pianificazione.

I ricercatori del Centro di ricerca della Fondazione Kessler hanno scoperto che una tecnica modificata di memoria di storie (mSMT) può essere efficace per le persone che hanno effetti cognitivi sulla SM. Le aree di apprendimento e di memoria del cervello hanno mostrato maggiore attivazione nelle scansioni MRI dopo le sessioni di mSMT. Questo promettente metodo di trattamento aiuta le persone a conservare nuovi ricordi. Aiuta anche le persone a richiamare informazioni più vecchie utilizzando un'associazione basata su una storia tra immagini e contesto. Ad esempio, la tecnica della memoria di storie modificata potrebbe aiutare qualcuno con SM a ricordare vari articoli in una lista della spesa.

Peptidi di mielina

La mielina diventa irreversibilmente danneggiata nelle persone con SM. I test preliminari riportati in JAMA Neurology suggeriscono che una possibile nuova terapia è promettente. Un piccolo gruppo di soggetti ha ricevuto peptidi di mielina (frammenti proteici) attraverso un cerotto indossato sulla pelle per un periodo di un anno. Un altro piccolo gruppo ha ricevuto un placebo. Le persone che hanno ricevuto i peptidi della mielina hanno riportato lesioni e ricadute significativamente inferiori rispetto alle persone che hanno ricevuto il placebo. I pazienti hanno tollerato bene il trattamento e non si sono verificati eventi avversi gravi.

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Il futuro dei trattamenti della SM

I trattamenti efficaci della SM variano da persona a persona. Ciò che funziona bene per una persona non funzionerà necessariamente per un'altra. La comunità medica continua a saperne di più sulla malattia e su come trattarla al meglio. La ricerca combinata con prove ed errori è la chiave per trovare una cura.