I ricercatori sul cancro e la longevità del paziente

Non ci sono prove chiare che la maggior parte dei nuovi farmaci antitumorali prolunghi o migliori la vita.

Secondo un gruppo di ricerca a Londra, quando i farmaci mostrano guadagni di sopravvivenza rispetto ad altri trattamenti, questi guadagni sono spesso marginali.

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I ricercatori hanno esaminato i rapporti sull'approvazione del cancro da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).

Di 68 farmaci approvati dall'EMA dal 2009 al 2013, 39 sono stati immessi sul mercato sulla base di un endpoint surrogato, come la riduzione dei tumori o l'abbassamento dei livelli di biomarker.

Non è stato dimostrato che abbiano significativamente prolungato la sopravvivenza o migliorato la qualità della vita.

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Dopo un follow-up mediano di cinque anni, il 51% ha mostrato miglioramenti nella sopravvivenza o nella qualità della vita. Il resto rimane incerto.

"Quando farmaci costosi privi di benefici clinicamente significativi vengono approvati e pagati all'interno di sistemi sanitari finanziati con fondi pubblici, i singoli pazienti possono essere danneggiati, importanti risorse sociali sprecate e la fornitura di assistenza equa e accessibile minata", hanno scritto i ricercatori.

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Lo studio è pubblicato nel BMJ.

Succede la stessa cosa negli Stati Uniti?

Dr. Vinay Prasad, assistente alla Oregon Health & Science University, ha scritto un editoriale di accompagnamento allo studio.

Ha fatto riferimento alla sua ricerca del 2015 dimostrando che tra il 2008 e il 2012, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la maggior parte degli usi dei farmaci antitumorali senza evidenza di sopravvivenza o di miglioramento della qualità della vita.

Di 36 approvazioni, solo il 14% ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza rispetto ai trattamenti esistenti o al placebo dopo più di quattro anni sul mercato.

Ma alcuni oncologi vogliono approvazioni più veloci

Dr. Santosh Kesari è un neurologo e neuro-oncologo e presidente del Dipartimento di Neuroscienze Traslazionali e Neuroterapie del John Wayne Cancer Institute del San Juan's Health Center in California.

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Kesari ha detto a Healthline che negli Stati Uniti, la mossa è cercare di ottenere farmaci per i pazienti prima piuttosto che dopo.

Ha sottolineato che gli studi si concentrano su medie e mediane.

"La maggior parte di questi farmaci presenta in media benefici marginali per un endpoint statistico. Ma se si considerano farmaci specifici, i benefici sono maggiori nella sopravvivenza globale a lungo termine. Questa è una delle numerose metriche che usiamo per qualificare un farmaco come importante per il paziente ", ha affermato Kesari.

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"Quando guardi la coda della curva, chi vive a tre o cinque anni? Questo non si riflette sempre in quel numero. La FDA e EMA approvano i farmaci perché ci sono più dati di quel numero ", ha continuato Kesari.

Dr. Jack Jacoub è un medico oncologo e direttore medico del MemorialCare Cancer Institute presso l'Orange Coast Medical Center in California.

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Ha detto a Healthline che vorrebbe anche vedere i farmaci antitumorali essere approvati più rapidamente.

"Questa è un'era di rapida approvazione della droga, perché le droghe sono avanzate così tanto negli ultimi 3-5 anni in cui è notevole", ha detto Jacoub.

"Queste prove sono ben progettate e controllate. Non è qualcosa in cui puoi fondere i numeri. Ci sono parametri che le prove sui farmaci devono dimostrare. La FDA è rigida. Ci sono problemi finanziari e di sicurezza del paziente, quindi sono molto attenti. Hanno centinaia di domande alla volta e non approvano la maggioranza ", ha aggiunto.

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E alcuni pazienti stanno esaurendo il tempo

"Esiste un significativo bisogno di persone con cancro potenzialmente curabile e malattia metastatica. Alcuni possono vivere uno, due, tre anni, a seconda del tipo di terapia antitumorale che viene offerta. Aspettare che le prove cliniche siano completate, la fase regolatoria e le approvazioni. Sfortunatamente, alcuni di questi pazienti muoiono in attesa ", ha detto Jacoub.

Kesari è d'accordo.

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"Vogliamo un accesso tempestivo ai farmaci antitumorali che hanno un potenziale, perché occorrono 5, 10 o 20 anni per ottenere l'approvazione dei farmaci mentre i pazienti muoiono", ha affermato.

Kesari ha fatto riferimento alla "Ventunes Century Cures Act", firmata in legge a dicembre 2016, che ha lo scopo di portare nuovi farmaci e dispositivi ai pazienti più velocemente.

"Consente alle persone che non hanno altre opzioni di accedere a un farmaco una volta che si sa che è sicuro. La compagnia farmaceutica deve ancora fare gli studi clinici di fase 3 per ottenere la piena approvazione ", ha spiegato.

"Questo riguarda anche la qualità della vita. Molte persone guardano alla sopravvivenza e perdono la qualità della vita. Ma è altrettanto importante. Penso che i pazienti generalmente sopportano molti effetti collaterali e possiamo gestire la maggior parte degli effetti collaterali. Quindi, possono affrontare problemi di qualità della vita se c'è un chiaro vantaggio in termini di sopravvivenza ", ha affermato Kesari.

Alcuni di questi nuovi farmaci danno ai malati di cancro e alle loro famiglie false speranze?

"Ce ne sono alcuni", disse Kesari. "Ma pochi, se guardi attentamente i dati. Ci sono sempre sottoinsiemi di pazienti che veramente, davvero traggono beneficio. Possono vivere sei mesi, un anno o molti anni. "

Jacoub ha detto che trattando un ampio gruppo di pazienti con una particolare droga, è con la comprensione che solo una certa percentuale ne trarrà beneficio.

"Ma non sappiamo chi. Dobbiamo fare un lavoro migliore per capirlo ", ha detto.

Spazio per miglioramenti

"Man mano che il campo si muove di più dai tipi di terapia a corsa ampia a molecolare o target driven, è probabile che si ottengano maggiori benefici. Avere una terapia specifica per determinati obiettivi arricchisce l'iscrizione con persone che hanno l'obiettivo specifico per il farmaco. Puoi ottenere una risposta abbastanza rapidamente ", ha continuato Jacoub.

Jacoub suggerisce anche che le prove dovrebbero coinvolgere le persone con stadi precedenti di malattia.

Ha spiegato che testando i farmaci prima di rimuovere chirurgicamente un tumore, c'è una finestra migliore per vedere cosa può fare il farmaco, piuttosto che avere un intervento chirurgico e poi usare un farmaco.

"Quando si passa alla sequenza della terapia, è possibile verificare come il tumore sta cambiando nel corpo di una persona. Può essere un modo rapido per capire se un farmaco funziona ", ha aggiunto Jacoub.

Vorrebbe anche vedere terminare le prove quando non c'è chiaramente alcun vantaggio, piuttosto che continuare per anni fino alla data di completamento del processo.

I nuovi farmaci antitumorali sono costosi, e Jacoub ha ammesso che potrebbe esserci un rifiuto da parte dei pagatori.

"Ma questo è un argomento diverso", ha detto. "La domanda più importante è, 'come troviamo quelli che beneficeranno? '"

Il tempo è essenziale, secondo Jacoub.

"A volte chiediamo alle case farmaceutiche di fornire medicinali su base compassionevole - o si tenta di farli processare - queste sono le due opzioni", ha detto. "Le prove possono durare anni e alcuni pazienti semplicemente non hanno questo. “