Trattamenti con cellule staminali per pazienti con SM
Sommario:
C'è molto clamore sulla terapia con cellule staminali e su come può fermare la sclerosi multipla (SM).
Ma ci vuole molto tempo perché la terapia con cellule staminali produca onde negli Stati Uniti, nonostante qualche successo in altre parti del mondo.
Pubblicità PubblicitàLa U. S. National Library of Medicine e il National Institutes of Health (NIH) stanno sollecitando la terapia con cellule staminali. Ma deve ancora essere approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).
Due americani si distinguono nella corsa per utilizzare la terapia con cellule staminali per curare le persone con SM.
Uno è il Dr. Richard Burt, capo della divisione di medicina-immunoterapia e malattie autoimmuni alla Northwestern University. È stato un sostenitore della terapia con cellule staminali da oltre 30 anni.
PubblicitàL'altro è Dr. Saud Sadiq, direttore e capo ricercatore presso il Tisch MS Research Center di New York. (Sadiq ha intrapreso un percorso molto creativo raccogliendo più di $ 300.000 con un account Indiegogo per il finanziamento iniziale delle sue ricerche.)
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PubblicitàAdvertisementCome funziona il trapianto
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) spesso utilizza il midollo osseo di un paziente per la rigenerazione delle cellule staminali.
Di solito, attraverso un processo di chemioterapia il paziente viene privato del loro midollo osseo e quindi viene sostituito con cellule staminali più sane che sono state purificate e riqualificate per smettere di attaccare il corpo del paziente. Una volta che le cellule sono rigenerate vengono rimesse nel paziente.
L'HSCT ha mostrato un tasso di successo del 70% nel trattamento di persone con SM, ma vi sono rischi di gravi complicazioni, minore aspettativa di vita e persino una possibilità di morte.
Ci sono due principali motivazioni per le persone ad assumersi questi rischi: fermare la progressione della malattia e invertire la disabilità.
Sadiq sta attualmente lavorando a un trattamento con cellule staminali per la SM utilizzando una terapia con cellule staminali mesenchimali senza chemioterapia. Sadiq ha recentemente ricevuto l'approvazione della FDA per questa fase I, la prima del suo genere negli Stati Uniti.
Pubblicità PubblicitàBurt ha recentemente pubblicato un articolo sul Journal of American Medical Association (JAMA). I risultati mostrano che l'HSCT potrebbe essere la prima terapia MS a invertire la disabilità. Sebbene il gruppo di studio fosse piccolo, i risultati hanno speranze per gli esperti.
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Success stories
Nonostante l'approvazione della FDA, dal 2008 al 2014, sessantatré compagnie assicurative negli Stati Uniti hanno pagato per i trattamenti con le cellule staminali fornite dalla Northwestern Memorial Hospital.
PubblicitàCi sono anche una serie di storie su Facebook e gruppi di supporto online sui successi.Sebbene molte delle storie non siano comprovate, gli autori parlano brillantemente dei loro trattamenti con cellule staminali per la SM.
Molte persone con SM passerebbero volentieri questo trattamento se disponibile. Di solito è la lista d'attesa, i soldi, o la possibilità di viaggiare attraverso il paese che si intromette. Inoltre, c'è sempre il rischio che la procedura non funzioni.
Pubblicità PubblicitàUn americano, John Carter, recentemente si è recato in Russia per iniziare i trattamenti HSCT. Sta scrivendo un blog sulla sua esperienza.
Ci sono anche dei racconti cautelativi.
"Fai la tua ricerca", dice un paziente dal Canada che ha speso $ 45.000 per un trattamento HSCT in India solo per scoprire che era una farsa.
PubblicitàEsistono varie terapie con cellule staminali e in seguito è stato determinato che la procedura non era la stessa descritta in questo articolo.
"La terapia con cellule staminali è la strada da percorrere", continua, "fai solo le tue ricerche. "
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Eliminazione delle barriere
Oltre al potenziale per migliorare con il trapianto, i costi, pur significativi, offrono risparmi a lungo termine.
I costi possono essere di circa $ 62.000 all'anno per altre terapie MS.
C'è una tariffa una tantum di circa $ 125.000 per il trattamento HSCT. Tuttavia, alcuni medici preferiscono che i pazienti HSCT rimangano su un farmaco che modifica la malattia per aiutare a prevenire la progressione, ma alcuni ritengono che non siano necessari.
Il presidente Obama ha firmato l'ordine esecutivo 13505, intitolato "Eliminare gli ostacoli alla ricerca scientifica responsabile che coinvolge le cellule staminali umane degli adulti", nel 2009.
Ora ci sono grandi studi clinici di fase III sulla droga. Risultati promettenti sono stati riportati da studi presso il Colorado Blood Cancer Institute e la Northwestern University.
